아트리움 테라퓨틱스, PRKAG2 증후군 후보물질 'ATR 1072' 비임상 데이터 공개…생쥐서 심장 글리코겐 축적 역전

미국의 바이오 제약 기업 아트리움 테라퓨틱스(Atrium Therapeutics, Inc., NASDAQ:RNA)가 PRKAG2 증후군 치료 후보물질 'ATR 1072'의 신규 비임상 데이터를 오는 6일(현지시간) 미국 일리노이주 시카고에서 열리는 미국심장협회(AHA) 학술대회(Scientific Sessions 2026) 기간 중 비후성심근증의학회(HCMS)에서 발표한다고 2일 밝혔다.

이번 비임상 결과는 회사가 새로 개발한 PRKAG2 증후군 생쥐 모델에서 나왔다. 이 모델은 심장 글리코겐 축적, 심장 비대, 심전도(ECG) 이상 등 질환의 핵심 특징을 보인다.

단회 투여로 심장 글리코겐 축적 역전

연구진은 질환 특징이 나타난 상태가 3주간 이어진 생쥐에게 ATR 1072의 생쥐용 대체 물질(surrogate)인 'mATR 1072'를 한 차례 투여했다. 심장에서 질환을 일으키는 변이 PRKAG2 메신저리보핵산(mRNA)을 표적한 결과, 심장 글리코겐 축적이 역전됐고 심장 비대와 심전도 지표 등 다른 주요 질환 특징도 개선됐다.

포스터 제목은 '생쥐 PRKAG2 증후군 모델에서 mATR 1072로 PRKAG2 mRNA를 표적해 글리코겐 축적성 심근병증을 개선'이며, 발표 번호는 HCM32다. 발표는 6일 오후 5시 30분(미국 중부시간)에 진행된다.

후삼 유니스(Husam Younis) 아트리움 테라퓨틱스 최고과학책임자(CSO)는 "새 비임상 모델은 심장 내 글리코겐 축적을 포함해 PRKAG2 증후군의 여러 특징을 재현했다"며 "ATR 1072의 생쥐용 버전이 심장 글리코겐 축적을 역전시키고 다른 주요 질환 특징을 개선한 것을 확인해 고무적"이라고 말했다.

그는 "이번 결과는 ATR 1072의 과학적 근거를 계속 강화해 준다"며 "이제 진행 중인 임상 1/2상 '코벤티스(Corventis)'를 바라보고 있으며, 2027년 하반기 초기 개념증명(proof of concept) 데이터를 예상한다"고 덧붙였다. 회사는 앞서 지난 10월 27일 코벤티스 임상의 첫 환자 투약을 발표한 바 있다.

PRKAG2 증후군, 미국 내 환자 최소 1000~2000명

PRKAG2 증후군은 AMP 활성화 단백질 키나아제(AMPK)의 감마2 조절 소단위를 암호화하는 PRKAG2 유전자의 변이로 생기는 희귀 상염색체 우성 조기 발병 심근병증이다. 변이가 AMPK 활성을 높여 심장에 비정상적인 글리코겐이 쌓이고, 심장 근육 비후와 전기 전도 장애, 부정맥이 나타난다.

회사는 현재 과학 문헌 추정치를 근거로 미국 내 환자가 최소 1000~2000명이라고 밝혔다. 현재 치료는 증상 완화에 그치며, 질환의 근본적인 유전적 원인을 겨냥한 승인 치료제는 없다.

아트리움 테라퓨틱스는 심장을 표적으로 하는 RNA 치료제를 개발하는 미국 캘리포니아주 샌디에이고 소재 바이오 제약 기업으로, 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences, Inc.)에서 설계된 기술을 기반으로 한다. 파이프라인에는 ATR 1072 외에 PLN(포스포람반) 심근병증 치료 후보물질 ATR 1086과 공개되지 않은 희귀 심근병증 연구 표적 2종이 있다. 회사는 이날 기업 설명 자료도 갱신해 홈페이지 투자자 페이지에 게시한다고 밝혔다.

#아트리움테라퓨틱스 #RNA #ATR1072 #PRKAG2증후군 #비임상데이터

※ 본 콘텐츠는 AI가 분석한 내용을 기반으로 작성된 참고 자료로, 작성과 검수 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.

주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com