쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX), DMD 프로그램에 대한 FDA 신속 심사 지정 획득

쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX, CUMBERLAND PHARMACEUTICALS INC )는 DMD 프로그램이 FDA 신속 심사 지정을 획득했다.

4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 4일, 쿰버랜드파마슈티컬스(증권코드: CPIX)는 미국 식품의약국(FDA)이 듀셴 근육 위축증(DMD) 환자의 치명적인 심장 질환을 목표로 하는 새로운 경구 치료제에 대해 신속 심사 지정을 부여했다고 발표했다.

FDA의 신속 심사 프로그램은 심각하거나 생명을 위협하는 질환 및 충족되지 않은 의료 수요를 치료하기 위해 설계된 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행할 수 있도록 한다.

이 지정은 FDA와의 더 빈번한 소통 기회를 제공하여 쿰버랜드가 조기 피드백과 지침을 받을 수 있도록 한다.신속 심사 하에 쿰버랜드는 마케팅 승인 신청의 일부를 순차적으로 제출할 수 있다.

쿰버랜드는 DMD 심장 질환에 대한 이페트로반의 규제 경로를 간소화하기 위해 신속 심사 지정을 요청했다.

이 신속 심사 지정은 이 약물이 고아약 지정 및 희귀 소아 질환 지정도 받은 이후 이루어졌으며, 이는 이 적응증에 대한 긴급성과 중요한 영향을 확인하는 것이다.

쿰버랜드는 DMD 심장 질환에서 경구 트롬복산 수용체 길항제 이페트로반을 평가하는 2상 FIGHT DMD 시험에서 긍정적인 결과를 발표한 바 있으며, 12개월 치료 기간 동안 좌심실 박출률(LVEF)이 5.4% 개선됐다.

쿰버랜드의 창립자이자 CEO인 A.J. 카지미는 "이페트로반에 대한 FDA의 신속 심사 지정은 DMD 심장 질환에서의 긴급하고 중요한 충족되지 않은 의료 수요를 강조한다"고 말했다.

"이 지정은 우리의 혁신적인 2상 결과와 결합되어, FDA와의 더 빈번한 상호작용 및 신속한 검토 프로세스를 통해 DMD 환자들을 위한 이 유망한 심장 치료제를 가능한 한 효율적으로 발전시킬 수 있는 위치에 있다.

우리는 이 치료제를 DMD 환자와 그 가족에게 제공하기 위해 기관 및 환자 옹호 파트너와 협력하기를 기대한다." DMD는 약 3,500~5,000명의 남아 출생 중 1명에게 영향을 미치는 드문 불치의 소아 질환으로, 근육 기능에 중요한 단백질인 디스트로핀을 암호화하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다.

DMD 환자는 근육 기능을 서서히 잃어가며, 걷지 못하고 호흡 곤란 및 심부전으로 이어진다.

현재 치료법은 일부 DMD 증상을 관리하는 데 도움을 줄 수 있지만, DMD 관련 심장 질환을 목표로 하는 승인된 치료법은 없다.

심장 질환은 DMD 환자의 주요 사망 원인으로, 심장 손상은 조기에 시작되어 각 환자마다 다르게 진행된다.그럼에도 불구하고 DMD 심장 질환을 위해 특별히 승인된 치료법은 없다.

현재 치료 옵션에는 염증을 줄이기 위한 코르티코스테로이드 사용과 혈압 및 심박수를 관리하여 심장에 가해지는 부담을 줄이는 전통적인 심장 질환 약물이 포함된다.

이러한 치료법은 DMD 심장 질환의 발병 및 진행을 늦추지만, 이 독특한 형태의 심장 질환에 대한 지속적인 이점을 제공하거나 환자의 생존을 개선하지는 않는다.

또한, DMD에 대해 승인된 엑손 스킵핑 및 유전자 치료는 현재까지 심장에 대한 이점을 보여주지 않았다.



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