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신약 승인 시 우선심사 바우처(PRV) 확보 가능... 임상 3상서 표준 치료 대비 우수성 입증
모노파 테라퓨틱스(MONOPAR THERAPEUTICS INC, NASDAQ:MNPR)는 자사의 윌슨병 치료제 후보물질인 'ALXN1840'(티오몰리브데이트 콜린)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아 질환(RPD) 지정을 받았다고 2026년 6월 30일(현지시간) 발표했다.
FDA의 희귀 소아 질환 지정은 주로 출생부터 18세 사이의 소아에게 영향을 미치는 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위한 의약품에 부여된다. 이번 지정에 따라 모노파 테라퓨틱스는 향후 ALXN1840의 신약 승인(NDA) 시점에 소아 희귀질환 우선심사 바우처(PRV)를 받을 수 있는 잠재적 자격을 확보하게 됐다. 획득한 바우처는 향후 다른 마케팅 신청의 우선심사를 받는 데 사용하거나, 다른 개발사에 판매 및 양도할 수 있다. 우선심사 바우처를 사용하면 FDA의 목표 심사 기간을 수개월 단축할 수 있다.
챈들러 로빈슨 모노파 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "ALXN1840이 희귀 소아 질환 지정을 받은 것은 윌슨병이 환자들에게 미치는 심각한 영향을 강조하며 새로운 치료 옵션을 신속히 도입해야 할 시급성을 뒷받침한다"고 밝혔다.
윌슨병은 전 세계적으로 약 3만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전 질환이다. ATP7B 유전자의 돌연변이로 인해 체내 구리 배출 능력이 손상되면서 발생하며, 간과 뇌 등 주요 장기에 구리가 독성 수준으로 축적되어 치료하지 않을 경우 치명적인 결과를 초래할 수 있다.
ALXN1840은 윌슨병 치료를 위해 개발 중인 혁신적인 계열 최초(first-in-class) 알부민 삼자 복합체(ATC) 활성화제다. 이 물질은 체내 과잉 구리를 신속하게 동원하고 격리하여 산화 손상을 제한하고 혈뇌장벽 통과를 차단하는 기전을 가진다. 1일 1회 복용하는 경구용 정제 형태로 개발 중이다.
임상 3상 중추 시험에서 ALXN1840은 기존 표준 치료법 대비 48주 동안 유의미하게 우수한 구리 동원력을 입증하며 1차 평가변수를 충족했다. 또한 266명의 환자를 대상으로 진행한 645인년(patient-years)의 추적 관찰을 통해 지속적인 임상적 개선과 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 확인했다.
모노파 테라퓨틱스는 임상 단계의 바이오제약 회사로, 후기 단계의 윌슨병 치료제 ALXN1840 외에도 진행성 암 영상 촬영을 위한 'MNPR-101-Zr'(임상 1상) 및 진행성 암 치료를 위한 'MNPR-101-Lu'(임상 1a상), 'MNPR-101-Ac'(후기 전임상) 등의 방사성의약품 프로그램을 개발하고 있다.
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