쿼인 파머슈티컬스, FDA서 피부박리증후군 치료제 후보물질 'QRX003' 희귀소아질환 지정 획득

임상 후기 단계의 희귀질환 전문 제약사 쿼인 파머슈티컬스(ADR)(NASDAQ: QNRX)는 자사의 핵심 파이프라인인 'QRX003'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 피부박리증후군(Peeling Skin Syndrome, PSS) 치료를 위한 희귀소아질환(Rare Pediatric Disease, RPD) 지정을 받았다고 8일(현지시간) 발표했다.

이번 지정은 네더톤 증후군(Netherton Syndrome)에 이어 QRX003이 획득한 두 번째 희귀소아질환 지정이다. FDA의 희귀소아질환 지정 프로그램은 18세 미만 소아에게 주로 발생하는 심각하고 생명을 위협하는 질환의 치료제 개발을 장려하기 위해 마련됐다. 향후 QRX003의 신약허가신청(NDA)이 승인될 경우, 쿼인 파머슈티컬스는 다른 의약품의 우선심사에 사용하거나 타사에 판매 및 양도할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 받을 자격을 얻게 된다.

쿼인 파머슈티컬스는 올해 하반기 중 미국과 유럽에서 최대 12명의 소아 및 성인 피부박리증후군 환자를 대상으로 임상 2상 시험을 개시할 계획이다. 이번 임상은 미국 내에서 임상시험계획(IND) 승인 하에 진행되는 해당 질환 관련 최초의 공식 연구가 될 예정이다.

피부박리증후군은 각질교착부전단백질(corneodesmosin) 유전자의 기능 상실 변이로 인해 표피 상층부가 과도하게 벗겨지는 희귀 상염색체 열성 유전성 피부질환이다. 환자들은 극심한 통증과 만성 가려움증 등에 시달리지만, 현재까지 승인된 치료제는 없는 실정이다.

마이클 마이어스 쿼인 파머슈티컬스 최고경영자(CEO)는 "QRX003이 피부박리증후군에 대해 희귀소아질환 지정을 받게 되어 매우 기쁘다"며 "FDA의 IND 승인을 바탕으로 올해 말 전에 임상 2상 시험을 시작할 수 있도록 준비하고 있다"고 말했다.

쿼인 파머슈티컬스는 미국 버지니아주 애슈번(Ashburn)에 본사를 둔 제약사로, QRX003과 QRX009 등 두 가지 핵심 플랫폼 제품을 중심으로 네더톤 증후군, 피부박리증후군, 수장족저각화증, 손발톱비후증(Pachyonychia Congenita) 등 다양한 희귀질환 치료제를 개발하고 있다.

#쿼인파머슈티컬스 #QNRX #QRX003 #피부박리증후군 #FDA #희귀소아질환지정

※ 본 보고서는 AI가 작성한 내용을 기반으로 제작된 참고 자료로, 기사 작성과 검수 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.

주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com