삼성제약, 진행성 핵상 마비 치료제 GV1001 임상 2b/3상 변경승인 신청

코스피 상장사 삼성제약은 9월 28일 식품의약품안전처(MFDS)에 진행성 핵상 마비 치료제 'GV1001'의 국내 제2b/3상 임상시험계획서 변경승인 신청서를 제출했다고 공시했다.

이번 임상시험은 진행성 핵상 마비 리처드슨 증후군(PSP-RS) 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 및 1.12mg 피하 투여 시 최적 용량을 탐색하고, 질환의 중증도 개선 효과 및 안전성을 확증하기 위해 마련됐다. 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 적응적 방식으로 진행된다.

임상시험의 1차 목적은 PSP-RS 시험대상자에게 GV1001을 투여하고 위약 대비 PSPRS 변화량을 평가해 최적 용량을 선정하고 치료적 유효성을 확증하는 것이다. 2차 목적은 위약 대비 인지기능, 임상 척도상 세부 도메인 기능별 증상, 일상생활 수행능력 저하 및 전반적 임상증상 악화에 대한 치료효과와 투여 기간 동안의 안전성을 확인하는 데 있다.

환자 규모는 총 360명이며, 실시 기간은 규제기관 및 기관 IRB 승인일로부터 약 50개월이다. 단, 시험대상자 등록 속도에 따라 기간은 연장될 수 있다. 임상시험실시기관은 서울특별시 보라매병원 외 국내 기관으로 예정됐으며 구체적인 기관은 아직 미정이다.

삼성제약은 이번 2b/3상 임상시험을 완료한 후 결과에 따라 진행성 핵상마비 적응증에 대한 정식 품목허가를 신청할 계획이다. 승인을 획득하면 진행성 핵상마비 치료제로 시장 발매 및 공급을 추진할 예정이다.

회사 측은 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있으며, 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나와 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성도 상존한다고 투자유의사항을 통해 밝혔다.

최근 시장 조회 자료에 따르면 삼성제약의 최근 4분기 합산(2025년 3분기~2026년 2분기, 별도 기준) 매출액은 427억 3578만 3103원이며, 영업이익은 적자를 기록해 162억 9189만 745원의 손실을 냈다. 자본총계는 2026년 6월 30일 기준 722억 6073만 7702원이다.

박승호 데이터투자 기자 shpark@datatooza.com