라파엘 홀딩스, FDA에 '레미베타덱스' 신약허가신청 제출…회계연도 4분기 실적 발표

바이오테크 기업 라파엘 홀딩스(Rafael Holdings, NYSE:RFL)는 자회사 사이클로 테라퓨틱스(Cyclo Therapeutics, LLC)가 미국 식품의약국(FDA)에 니만-피크병 C형(NPC) 치료제 후보물질 '레미베타덱스(remibetadex, 상표명 트랩솔 사이클로)'의 신약허가신청(NDA)을 28일 제출했다고 29일(현지시간) 밝혔다. 이번 공시는 지난 9월 30일 발표한 임상 3상 탑라인 결과 공시에 이은 후속 공시다.

이번 NDA의 신청 적응증은 출생 직후부터의 소아 및 성인 환자에서 니만-피크병 C형의 신경내장 증상 치료다. NDA에는 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV) 발급 요청도 담겼다. 미국 채택명칭(USAN) 위원회는 그동안 정맥주사용 하이드록시프로필-베타-사이클로덱스트린으로 불리던 이 물질에 비독점 명칭(성분명) '레미베타덱스'를 부여했다.

회사는 이번 NDA의 근거로 지난 6월 완료한 임상 3상(TransportNPC) 결과와 등록 대조군 대비 전체 생존율 분석을 들었다. 임상 3상은 전체 환자군에서 일차 평가변수를 충족하지 못했으나(p=0.19), 배경 치료제로 미글루스타트 및/또는 류신을 투여받은 환자를 대상으로 한 사전 지정 분석에서는 질병 진행을 71% 늦췄다(p=0.046).

회계연도 4분기 및 연간 실적

라파엘 홀딩스는 같은 날 2026 회계연도 4분기(2026년 5~7월)와 연간 실적도 발표했다. 4분기 매출은 24만 4000달러로 전년 동기(35만 달러)보다 줄었다. 4분기 지배주주 귀속 순손실은 917만 6000달러(주당 0.18달러)로 전년 동기 1209만 4000달러(주당 0.28달러)보다 줄었으며, 회사는 손실 감소가 주로 일반관리비 감소 덕분이라고 설명했다.

4분기 연구개발(R&D)비는 746만 7000달러로 전년 동기(754만 7000달러)와 비슷했다. 일반관리비는 549만 7000달러에서 244만 4000달러로 줄었는데, 회사는 급여·주식보상비용·전문 용역 수수료가 감소했다고 밝혔다.

2026 회계연도 연간 매출은 87만 4000달러로 전년(91만 7000달러)보다 줄었고, 영업손실은 3340만 9000달러로 전년(2915만 9000달러)보다 늘었다. 연간 지배주주 귀속 순손실은 2963만 5000달러(주당 0.58달러)로 전년 3052만 달러(주당 1.04달러)보다 축소됐다.

회사는 연간 순손실이 줄어든 데 코너스톤(Cornerstone)의 매입채무·전환사채 정산 이익 442만 2000달러와 전년도에 있었던 사이클로 투자 미실현손실이 올해는 없었던 점이 반영됐다고 설명했다. 반면 2025년 3월 사이클로 테라퓨틱스 연결 편입으로 연구개발비가 늘어 이를 일부 상쇄했다. 연간 연구개발비는 1282만 3000달러에서 2433만 3000달러로 늘었고, 일반관리비는 1378만 1000달러에서 970만 4000달러로 줄었다.

2026년 7월 31일 기준 현금 및 현금성자산은 2207만 4000달러로 1년 전(5276만 9000달러)보다 줄었다. 회사는 보도자료의 위험 요인에서 추가 자금 조달이 필요하고 계속기업으로서의 존속 능력에 상당한 의구심이 있다고 밝혔다.

이 밖에 사이클로는 지난 4월 매사추세츠공대(MIT)와 하이드록시프로필-베타-사이클로덱스트린을 알츠하이머병에 쓰는 전 세계 독점 라이선스 계약을 맺었다. 리포메딕스(LipoMedix)에서는 6월 이스라엘에서 시스플라틴 투여가 어려운 두경부암 환자에게 프로미틸(Promitil)과 방사선치료를 병용하는 연구자 주도 임상 2상이 시작됐다.

라파엘 홀딩스는 의약품을 개발하고 임상 및 초기 단계의 제약·의료기기 기업들에 투자하는 바이오테크 기업으로, 뉴저지주 뉴어크에 본사를 두고 있다.

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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com