메타제노미, 혈우병 A 치료제 'MGX-001' FDA 임상 승인…3분기 순손실 2112만 달러

유전자 편집 치료제 개발기업 메타제노미 테라퓨틱스(Metagenomi Therapeutics, Inc., NASDAQ: MGX)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 A형 혈우병 파이프라인 'MGX-001'의 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 10일(현지시간) 발표했다. MGX-001은 회사가 전체 권리를 보유한 핵심 프로그램이다.

이번 IND 승인에 따라 메타제노미는 미국에서 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 임상 1/2상(INTEGR8) 시험에 착수할 수 있게 됐다. 회사는 2027년 상반기 글로벌 임상 1/2상을 시작해 같은 해 하반기 안전성, 내약성, FVIII 기능 활성도 데이터를 포함한 초기 임상 데이터를 공개할 계획이다.

MGX-001은 알부민 유전자 부위에 제8혈액응고인자(FVIII) 유전자를 표적 삽입해 체내 FVIII 단백질 발현을 지속적으로 유도하도록 설계된 단회 유전자 편집 치료제다. 회사는 비인간 영장류 전임상 연구에서 정상 범위의 FVIII 활성도 및 지속적 발현을 확인했으며, 이전 연구에서는 약 19개월간 FVIII 활성도가 유지됐다고 밝혔다. 표적 외 편집(off-target editing)은 검출되지 않았다.

INTEGR8 임상 설계와 학회 발표 일정

INTEGR8 시험은 중등도 중증에서 중증 사이의 A형 혈우병 성인 환자를 대상으로 한 글로벌 다기관, 공개, 단일군 시험으로, 용량 증량 후 용량 확장 방식으로 진행될 예정이다. MGX-001의 안전성과 내약성을 평가하고 FVIII 활성도를 정상 생리적 범위에 도달시키는 용량을 찾는 것이 목적이다. 회사는 추가 국가의 임상 허가를 전제로 미국 외 혈우병 치료센터로 시험을 확대할 계획이다.

최신 유효성·안전성 결과를 포함한 MGX-001의 추가 전임상 데이터는 12월 14일 미국 뉴올리언스에서 열리는 제68회 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서 구두 발표(초록 952번)로 공개된다.

3분기 실적 및 재무 현황

이날 함께 발표된 3분기 실적에 따르면 메타제노미의 3분기 매출(협력 수익)은 218만 4000달러로 전년 동기 865만 9000달러 대비 74.8% 감소했다.

3분기 연구개발(R&D) 비용은 1753만 2000달러로 전년 동기(2528만 3000달러) 대비 줄었으나, 일반관리비(G&A)는 1회성 순 소송 합의 비용 120만 달러가 포함되며 687만 8000달러로 전년 동기(621만 5000달러) 대비 증가했다. 영업손실은 2222만 6000달러로 전년 동기(2283만 9000달러)보다 소폭 줄었다.

3분기 순손실은 2112만 6000달러(주당 0.56달러)로 전년 동기 순손실 2039만 3000달러(주당 0.55달러) 대비 적자 폭이 확대됐다. 1~3분기 누적 순손실은 7166만 7000달러로 전년 동기(6534만 달러)보다 늘었다.

2026년 9월 30일 기준 메타제노미의 현금, 현금성 자산 및 매도가능 유가증권 보유액은 1억 167만 4000달러다. 회사 측은 현재 보유 자금으로 2028년까지 영업 활동을 지속할 수 있을 것으로 전망했다.

미국 캘리포니아주 에머리빌에 본사를 둔 메타제노미 테라퓨틱스는 환경 유전체 분석(메타제노믹스) 기술을 기반으로 자체 유전자 편집 플랫폼을 개발하는 바이오 기업이다.

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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com