PTC 테라퓨틱스(PTCT), 테라퓨틱스, Translarna™에 대한 규제 업데이트 발표

PTC 테라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 테라퓨틱스가 Translarna™에 대한 규제 업데이트를 발표했다.

12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 12일, PTC 테라퓨틱스가 Translarna™(ataluren)의 새로운 약물 신청(NDA) 재제출을 철회했다. 이는 미국 식품의약국(FDA)의 신청 검토에 대한 피드백에 따른 결정이다.

PTC 테라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "FDA는 현재까지의 검토에 따르면 NDA 제출의 데이터가 Translarna의 승인을 지원하기 위한 효과성의 실질적인 증거 기준을 충족할 가능성이 낮다"고 밝혔다.

그는 또한 "우리는 20년 이상 동안 미국에서 nonsense mutation DMD에 영향을 받는 소년과 젊은 남성을 위한 안전하고 효과적인 치료제를 개발하기 위해 끊임없이 노력해왔으며, FDA 승인을 달성할 수 없어 사실에 실망하고 있다"고 덧붙였다.

Translarna(ataluren)는 nonsense mutation으로 인한 유전적 질환을 가진 환자에서 기능하는 단백질의 형성을 가능하게 하는 단백질 복원 치료제이다. 이러한 nonsense mutation은 필수 단백질의 합성을 조기에 중단시키는 유전 코드의 변화를 의미한다. Duchenne 근육병에서 dystrophin과 같은 단백질이 완전하게 발현되지 않으면 그에 따른 질환이 발생한다.

Duchenne 근육병은 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀하고 치명적인 유전 질환으로, 어린 시절부터 진행성 근육 약화를 초래하며, 20대 중반에 심장 및 호흡기 부전으로 조기 사망에 이르게 된다. Duchenne 환자는 10세가 되기 전에 보행 능력을 잃을 수 있으며, 이후 팔의 사용도 잃게 된다. 이들은 생명을 위협하는 폐 합병증을 경험하게 되며, 10대 후반과 20대에 심장 합병증이 발생할 수 있다.

PTC 테라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 전념하는 글로벌 생명공학 회사이다. PTC는 환자의 unmet medical needs에 대한 최상의 치료 접근을 제공하기 위해 변혁적인 의약품의 강력하고 다양화된 파이프라인을 발전시키고 있다. PTC에 대한 자세한 내용은 www.ptcbio.com을 방문하거나 Facebook, X, LinkedIn에서 확인할 수 있다.



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