캐프리코 테라퓨틱스(CAPR), Deramiocel BLA의 새로운 PDUFA 날짜 설정 발표

캐프리코 테라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 Deramiocel BLA의 새로운 PDUFA 날짜가 설정됐다.

10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 10일, 캐프리코 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 이전에 발행한 완전 응답 서한(CRL)을 철회하고 Duchenne 근육 이영양증(DMD) 심근병증 치료를 위한 임상 세포 치료제 Deramiocel의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토를 재개했다.

이번 제출은 클래스 2 재제출로 분류되었으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 8월 22일로 설정되었다.

캐프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "FDA가 우리의 CRL에 대한 응답을 인정하고 Deramiocel의 BLA에 대한 검토를 계속하고 있어 고무된다"고 말했다. 이어 "긍정적인 HOPE-3 결과와 더 넓은 임상 증거가 Deramiocel이 DMD에 대한 최초의 치료제가 될 가능성을 강화한다고 믿는다"고 덧붙였다.

캐프리코는 FDA와의 긴밀한 협력을 통해 이 중요한 치료제를 환자에게 신속하게 제공하기 위해 노력할 것이라고 밝혔다. 캐프리코는 2025년 7월 FDA로부터 CRL을 받았으며, HOPE-3 임상 시험의 데이터와 지원 문서를 제출한 후 FDA는 신청서 검토를 재개하고 PDUFA 목표 조치 날짜를 2026년 8월 22일로 지정했다. 현재 FDA는 회사에 대한 응답에서 잠재적인 검토 문제를 식별하지 않았다.

캐프리코는 Deramiocel의 잠재적 승인이 이루어질 경우 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 자격이 있을 것으로 예상하고 있다. DMD는 진행성 근육 퇴화를 특징으로 하는 심각한 X-연관 유전 질환으로, 주로 남자에게 영향을 미친다. DMD는 약 15,000명의 미국인에게 영향을 미치며, 심장 근육의 퇴화는 심근병증과 심부전으로 이어져 DMD의 주요 사망 원인이 된다. 치료 옵션은 제한적이며, 현재까지 치료법은 없다.

Deramiocel(CAP-1002)은 심장 세포에서 유래한 동종 세포로 구성되어 있으며, DMD와 같은 근육 이영양증에서 심장 및 골격 근육 기능을 보존하는 데 강력한 면역 조절 및 항섬유화 작용을 나타내는 것으로 알려져 있다. Deramiocel은 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 DMD 치료를 위한 희귀의약품 지정과 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 받았다.

캐프리코는 Deramiocel의 미국 및 일본에서의 독점 상용화 및 유통을 위해 일본의 니폰 신약과 계약을 체결했으며, 이는 규제 승인을 조건으로 한다. Deramiocel과 StealthX™ 백신은 임상 후보로, 상업적 사용을 위한 승인을 받지 않았다.



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