솔리드 바이오사이언시스(SLDB), INSPIRE DUCHENNE 임상시험에서 긍정적인 중간 데이터 발표

솔리드 바이오사이언시스(SLDB, Solid Biosciences Inc. )는 INSPIRE DUCHENNE 임상시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.

12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 11일, 솔리드 바이오사이언시스는 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 공개했다.

이 보고서의 7.01항에 제공된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적상 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.

또한, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 2026년 3월 11일, 회사는 Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE 임상시험에서 SGT-003의 긍정적인 새로운 중간 데이터를 발표했다.

이 임상시험은 소아 환자에서 SGT-003의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 1회 투여, 다기관 시험이다.

SGT-003은 1E14vg/kg의 용량으로 정맥 주사로 투여된다. 2026년 2월 23일 기준으로 보고된 중간 임상 데이터에 따르면, 2026년 3월 11일 기준으로 40명의 참가자에게 SGT-003이 일반적으로 잘 내약되었다.

INSPIRE DUCHENNE 시험에서 관찰된 안전성 및 내약성 프로필은 여전히 유망하며, SGT-003은 저부담 스테로이드 전용 예방 면역조절 요법을 사용하여 투여된다.

이 임상시험은 미국, 캐나다, 이탈리아 및 영국의 15개 임상 사이트에서 진행되고 있으며, 참가자 투여는 계속되고 있다. 마이크로디스트로핀 전이 및 발현 수준, 베타-사르코글리칸 위치 및 신경산화질소 합성효소(nNOS) 활성이 90일째 20명의 참가자(1-10세)에서 생검을 통해 평가되었다.

결과는 핵당 평균 벡터 복사본과 마이크로디스트로핀 발현이 강력하게 나타났으며, 적절하게 위치한 베타-사르코글리칸 양성 섬유와 nNOS 활성 양성 섬유가 복원되었다.

베타-사르코글리칸과 nNOS는 디스트로핀 관련 단백질 복합체(DAPC)의 중요한 구성 요소이다.

디스트로핀의 결여는 DAPC를 불안정하게 하여 근육의 무결성을 손상시키는 구조적, 신호 및 대사 결함의 연쇄 반응을 유발한다.

베타-사르코글리칸과 nNOS를 포함한 DAPC의 중요한 구성 요소를 재구성하는 것은 SGT-003의 치료 효과의 생물학적 상관관계를 제시할 수 있다.

회사의 마이크로디스트로핀 구조물은 nNOS를 근육에 독특하게 위치시키는 R16/R17 결합 도메인을 포함한 유일한 마이크로디스트로핀 유전자 치료제이다. 90일 및 360일 생검 결과는 다음과 같다.

90일 평균(20명)에서는 핵당 평균 벡터 복사본이 11, 웨스턴 블롯에 의한 평균 마이크로디스트로핀 발현이 60% (19명), 질량 분석에 의한 평균 마이크로디스트로핀 발현이 52% (17명), 면역형광에 의한 평균 마이크로디스트로핀 양성 섬유가 63%, 적절하게 위치한 베타-사르코글리칸 양성 섬유가 60%, nNOS 활성 양성 섬유가 35%로 나타났다. 360일 평균(3명)에서는 핵당 평균 벡터 복사본이 12, 웨스턴 블롯에 의한 평균 마이크로디스트로핀 발현이 91%, 질량 분석에 의한 평균 마이크로디스트로핀 발현이 86%, 면역형광에 의한 평균 마이크로디스트로핀 양성 섬유가 69%, 적절하게 위치한 베타-사르코글리칸 양성 섬유가 69%, nNOS 활성 양성 섬유가 33%로 나타났다.

회사는 근육 무결성에 대한 치료 효과를 포괄적으로 평가하기 위해 광범위한 바이오마커 패널을 확인했다.

90일 및 360일에 관찰된 이러한 바이오마커 개선은 근육 섬유 건강 및 안정성 향상, 지속적인 근육 손상 감소, 그리고 디스트로핀의 특성인 만성 퇴행/재생 주기의 중단을 시사한다. 특히, 배아 미오신 중쇄(eMHC)는 질병 진행의 유용한 예측 인자이다.

eMHC는 일반적으로 태아 발달 중에 발현되지만, 근육 위성 세포가 근육 섬유로 분화할 때도 발현되며, 디스트로핀에서는 근육 섬유 손상에 반응하여 발생한다.

기능적 디스트로핀의 결여로 인해 새로 생성된 근육 섬유도 실패하게 되어, 지속적이지만 궁극적으로 무의미한 위성 세포 활성화가 발생한다.

90일째 관찰된 eMHC 양성 섬유의 평균 44% 감소는 SGT-003 치료가 이 만성적이고 무의미한 퇴행-재생 주기를 방해하여 근육 섬유를 안정화하고 위성 세포의 저장고를 보존했음을 시사한다. 다음은 90일 및 360일에 관찰된 근육 무결성의 여러 바이오마커 개선 사항이다.

혈청 바이오마커에서는 90일 평균 감소(24명)에서 혈청 크레아틴 키나제가 38%, 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 43%, 혈청 아스파르트산 아미노전이효소(AST)가 30%, 혈청 젖산 탈수소효소(LDH)가 46% (21명), 혈청 티틴이 22% (11명) 감소하였다. 360일 평균 감소(7명)에서는 혈청 크레아틴 키나제가 37%, 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 27%, 혈청 아스파르트산 아미노전이효소(AST)가 32%, 혈청 젖산 탈수소효소(LDH)가 38% (6명), 혈청 티틴이 25% (2명) 감소하였다.분석 시점에 일부 참가자의 데이터는 이용할 수 없었다.

심장 평가가 처음에는 안전성 평가로 포함되었지만, 데이터 컷오프 날짜 기준으로 좌심실 박출률(LVEF) 측정에서 안정화에서 개선이 관찰되고 있다.

관찰된 개선은 주로 낮은 정상 기준 LVEF(≤ 60%)를 가진 참가자에 의해 주도되었다.

심근병증은 디스트로핀에서 사망의 주요 원인으로, 6세까지 25%의 개인이 심근병증의 증거를 보이며, 10세까지 59%로 증가한다. 규제 상태로는, 2026년 2월 9일 발표된 바와 같이, 회사는 SGT-003의 무작위 이중 맹검 위약 대조 Phase 3 임상시험인 IMPACT DUCHENNE의 전반적인 연구 설계에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 합의에 도달했다.

FDA는 시험 설계가 합리적이라고 동의했으며, 여기에는 7세에서 12세 미만의 보행 가능한 참가자 집단, 18개월 동안 평가된 기초에서의 일어나는 시간(TTR) 속도의 변화에 대한 주요 목표 및 기타 주요 2차 목표가 포함된다.

참가자 선별이 진행 중이며, 회사는 2026년 1분기에 IMPACT DUCHENNE 시험에서 첫 번째 참가자를 투여할 것으로 예상하고 있다. 회사는 2026년 상반기에 FDA와 추가 회의를 계획하여 SGT-003의 잠재적 가속 승인 경로에 대한 지침을 받을 예정이며, 2026년 중반에 추가 규제 및 임상 업데이트를 제공할 것으로 기대하고 있다.

이 보고서는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 "미래 예측 진술"을 포함하고 있으며, 여기에는 회사의 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 진술이 포함된다.

회사의 목표, 우선 사항 및 주요 이정표를 성공적으로 달성하고 실행할 수 있는 능력, SGT-003, SGT-212, SGT-501 및 SGT-601 프로그램에 대한 전략 및 기대, 계획된 등록, 투여, 계획된 규제 상호작용 및 회사의 임상 시험 및 제품 후보에 대한 잠재적 승인 경로에 대한 기대가 포함된다.

이러한 미래 예측 진술은 경영진의 현재 기대를 기반으로 하며, 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 명시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있다.

이러한 위험과 불확실성에는 회사가 SGT-003, SGT-212, SGT-501, SGT-601 및 기타 전임상 프로그램을 예상된 일정에 따라 진행할 수 있는 능력, FDA 및 기타 규제 당국의 필요한 승인을 얻고 유지할 수 있는 능력, 회사의 제품 후보에 대한 초기 데이터와 임상 시험에서 발견된 긍정적인 결과를 재현할 수 있는 능력, 회사의 약물 제품을 적시에 충분한 양으로 제조하고 임상 개발 및 잠재적 상용화를 지원하기 위한 적절한 공급을 유지할 수 있는 능력, 제품 후보와 관련된 지적 재산권을 확보, 유지 또는 보호할 수 있는 능력, 임상 시험의 초기 또는 중간 데이터를 최종 데이터에서 재현할 수 있는 능력, 디스트로핀, FA, CPVT 및 기타 신경근 및 심장 치료 및 유전자 치료를 개발하려는다.

회사와 성공적으로 경쟁할 수 있는 능력, 비용을 관리할 수 있는 능력, SGT-003, SGT-212, SGT-501, SGT-601 및 기타 후보의 개발을 계속하기 위해 필요한 상당한 추가 자본을 필요한 일정에 따라 조달할 수 있는 능력, 기타 비즈니스 목표를 달성하고 지속적으로 운영할 수 있는 능력이 포함된다.

이러한 미래 예측 진술에 포함된 기타 위험 및 불확실성, 그리고 회사의 실제 결과가 미래 예측 진술에 포함된 것과 다를 수 있는 기타 중요한 요소에 대한 논의는 회사의 SEC에 대한 최근 제출물의 "위험 요소" 섹션 및 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소에 대한 논의에서 확인할 수 있다.

이 보고서에 포함된 미래 예측 진술은 현재 날짜 기준으로 회사의 견해를 나타내며, 이후 날짜에 회사의 견해를 나타내는 것으로 간주되어서는 안 된다.회사는 이후 사건 및 발전이 회사의 견해를 변경할 것이라고 예상하고 있다.

그러나 회사는 향후 어느 시점에서 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 수 있는 선택권을 가질 수 있지만, 회사는 이를 수행할 의무를 명시적으로 부인한다. 서명란 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라, 등록자는 이 보고서를 적절히 서명하여 아래에 서명된 바와 같이 보고서를 제출하였다.솔리드 바이오사이언시스날짜: 2026년 3월 11일 작성자: /s/ Alexander Cumbo이름 직책: Alexander Cumbo 최고경영자



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