프락시스 프리시전 메디신(PRAX), 임상 시험 결과 발표

프락시스 프리시전 메디신(PRAX, Praxis Precision Medicines, Inc. )은 임상 시험 결과를 발표했다.

6일 미국 증권거래위원회에 따르면 프락시스 프리시전 메디신은 최근 소아 환자를 대상으로 한 elsunersen의 EMBRAVE Part A 임상 시험에서 긍정적인 초기 결과를 발표했다.

이 시험은 SCN2A 발달 및 간질성 뇌병증(DEE)을 가진 조기 발작 환자를 대상으로 하며, 무작위 배정된 위약 대조 Phase 1/2 시험이다.

2세에서 12세 사이의 9명의 환자가 3:1 비율로 elsunersen 또는 위약을 24주 동안 4주마다 투여받았으며, 이후 오픈 라벨 확장 연구(OLE)로 진행되었다.

모든 환자는 OLE로 계속 진행되었고, 환자들은 1mg의 초기 용량을 받았으며, 관찰된 발작 감소 및 개인의 내약성에 따라 용량을 조절할 수 있었다.EMBRAVE Part A의 주요 결과는 다음과 같다.

효능 측면에서, elsunersen 치료는 기준선 대비 77%의 위약 조정 발작 감소를 나타냈으며(p=0.015, 95 CI [33,92]), 57%의 환자가 최소 28일 동안 발작이 없었다.

OLE에서도 효능이 최대 1년 동안 지속되었고, elsunersen을 투여받은 환자들은 수면, 운동 기능, 근육 긴장도, 주의력 또는 신경심리운동 발달에서 100% 개선을 보였으나, 위약 그룹에서는 개선이 없었다.

안전성 측면에서는, elsunersen은 잘 견디는 것으로 나타났으며, 약물 관련 심각한 부작용이 없었고, 중단 사례나 신경 염증 신호도 없었다.

대부분의 치료 유발 부작용(TEAEs)은 경미하거나 중간 정도였으며, EMBRAVE Part 1 연구와 일치하는 결과를 보였다.

또한, 미국 식품의약국(FDA)은 SCN2A 및 SCN8A DEEs 치료를 위한 relutrigine의 신약 신청서를 우선 심사하기로 결정했으며, FDA는 2026년 9월 27일을 목표 행동 날짜로 설정했다.이 보고서는 2026년 4월 6일에 서명되었으며, 마르시오 수자 CEO가 서명했다.



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