아이오니스, 세계 최초 알렉산더병 치료제 '잔바스트로' FDA 승인 획득

미국의 RNA 표적 치료제 전문 기업 아이오니스 파머슈티컬스(IONIS PHARMACEUTICALS INC, NASDAQ:IONS)는 자사가 개발한 '잔바스트로(ZANVASTRO, 성분명 질가네르센)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알렉산더병(Alexander disease, AxD) 치료제로 승인받았다고 3일(현지시간) 발표했다.

잔바스트로는 소아 및 성인 알렉산더병 환자를 위한 세계 최초이자 유일한 질병 조절 치료제(disease modifying treatment)다. 알렉산더병은 전 세계적으로 100만~300만 명 중 1명꼴로 발생하는 극희귀 진행성 신경계 질환으로, 그동안은 증상 완화 위주의 대증요법에 의존해 왔다. 잔바스트로 50mg은 3개월(분기)마다 척수강 내 주사(IT) 방식으로 투여된다.

이번 승인은 알렉산더병 환자 54명을 대상으로 진행한 임상 1~3상 시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 임상 시험에서 잔바스트로 50mg 투여군은 61주 차에 대조군 대비 보행 속도(10미터 보행 검사 기준)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 가치 있는 안정화 효과를 보였다. 2~4세 소아 환자군에서도 대조군 대비 대운동 기능이 개선된 것으로 나타났다.

신경계 파이프라인 첫 독자 출시 및 글로벌 파트너십

아이오니스는 이번 FDA 승인과 함께 희귀 소아 질환 우선심사바우처(PRV)를 획득했다. 잔바스트로는 수 주 내에 미국 시장에 출시될 예정이며, 이는 아이오니스가 자체 개발한 신경계 파이프라인 중 최초의 독자 출시 제품이자 올해 들어 두 번째 독자 출시 사례다.

미국 외 지역의 상업화는 이탈리아 밀라노에 본사를 둔 글로벌 제약사 레코르다티(Recordati)가 담당한다. 아이오니스는 지난 2026년 6월 레코르다티와 미국 외 전 세계 독점 개발 및 상업화 권리에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 양사는 오는 2027년 유럽과 일본에서 규제 당국 승인 신청을 제출할 계획이다.

아이오니스 파머슈티컬스는 RNA 표적 치료제 분야의 선두 주자로, 척수성 근위축증 치료제 '스핀라자(SPINRAZA)'와 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 치료제 '와이누아(WAINUA)' 등을 개발한 바이오 제약 기업이다.

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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com