오퍼스 제네틱스, 안과 유전자 치료제 'OPGx-BEST1' 1/2상 긍정적 결과 발표…"FDA와 3상 평가지표 합의"

임상 단계 바이오 제약 기업 오퍼스 제네틱스(OPUS GENETICS INC, NASDAQ:IRD)는 유전성 망막 질환(IRD) 치료를 위해 개발 중인 유전자 치료 후보물질 'OPGx-BEST1'의 임상 1/2상(BIRD-1) 저용량 코호트 1에서 긍정적인 3개월 및 6개월 데이터를 확보했다고 9일(현지시간) 발표했다.

이번 임상은 베스트1(BEST1) 유전자 변이와 관련된 망막 질환인 베스트 난황형 황반변성(BVMD) 및 상염색체 열성 베스트로핀증(ARB) 환자를 대상으로 진행 중이다. 코호트 1에 참여한 5명의 환자(BVMD 3명, ARB 2명) 모두에서 시각 기능의 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰됐다. 또한 5명 중 4명의 환자에게서 망막 구조적 개선이 확인됐다.

안전성 측면에서도 OPGx-BEST1은 우수한 내약성을 보였다. 임상 과정에서 심각한 이상반응이나 용량 제한 독성(DLT), 안구 내 염증 등은 보고되지 않았으며, 치료 관련 부작용은 모두 경증 또는 중등도 수준에 그쳤다.

미 FDA와 임상 3상 설계 합의 및 향후 일정

오퍼스 제네틱스는 지난 2026년 8월 미국 식품의약국(FDA)과 C타입 미팅을 진행하고, 향후 진행할 임상 3상(pivotal trial)의 주요 평가지표에 대해 합의를 마쳤다. 양 기관은 무작위 대조 임상시험에서 환자 보고 결과(PRO)와 연계해 마이크로페리메트리(미세시야계) 검사상 3데시벨(dB) 이상의 개선을 주요 평가지표로 활용하기로 합의했다.

회사는 임상 3상 및 상업용 제조 요구사항을 2027년 초까지 완료할 계획이며, 즉시 임상 3상 계획 수립에 착수해 2027년 중 환자 투약을 시작할 예정이다. 현재 고용량 투여군인 코호트 2는 당초 목표인 5명을 초과해 총 8명의 환자가 등록됐으며, 2026년 4분기 중 투약을 완료하고 2027년 2분기에 3개월 시점의 탑라인 데이터를 발표할 계획이다.

오퍼스 제네틱스는 유전성 망막 질환으로 인한 실명을 예방하고 시력을 회복하기 위한 유전자 치료제를 개발하는 기업이다. 현재 미국 노스캐롤라이나주 리서치 트라이앵글 파크에 본사를 두고 있다.

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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com