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36개월 시점서도 질환 진행 80% 늦춰…뇌척수액 NfL 수치 기저선 수준 유지
유니큐어(uniQure N.V., NASDAQ:QURE)가 개발 중인 헌팅턴병 유전자 치료제 후보물질 '이페준티르젠 이닐파르보벡(개발명 AMT-130)'이 장기 임상시험에서 질환 진행을 의미 있게 늦추는 효과를 지속해서 입증했다. 지난 2일 발표한 신약 허가 신청서 제출에 이은 후속 공시다.
현지시간 29일 유니큐어가 발표한 임상 1/2상 업데이트 자료에 따르면, AMT-130 고용량 투여군(17명 중 48개월 추적 완료자 12명)을 외부 대조군(Enroll-HD B, 1337명)과 비교 분석한 결과 48개월 시점에 환자의 일상생활 수행 능력을 평가하는 통합기능평가(TFC) 지표에서 질환 진행 속도가 61% 지연된 것으로 나타났다. 종합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS) 기준으로는 질환 진행이 44% 늦춰졌다. 유니큐어는 48개월 분석의 p값이 모두 명목상(nominal) 값이라고 밝혔으며, TFC는 0.008, cUHDRS는 0.144였다.
사후 분석(Post Hoc)을 통해 이전 버전의 대조군(Enroll-HD A, 619명)과 비교했을 때는 48개월 시점 cUHDRS 지표가 54%, TFC 지표가 68% 지연되며 더 뚜렷한 치료 효과를 보였다.
유니큐어는 48개월 비교에 쓴 외부 대조군이 질환 진행과 치료 효과를 과소평가할 가능성이 있다고 밝혔다. 추적 기간이 긴 참가자일수록 악화 속도가 느려 대조군에 진행이 느린 환자가 더 많이 포함됐고, Enroll-HD B의 48개월 시점 데이터 결측률은 53%에 달했다. 48개월 시점 Enroll-HD B의 cUHDRS 악화 폭은 Enroll-HD A보다 20% 작았다.
또한 고용량 투여군 17명(36개월 데이터 확보 15명)을 대상으로 한 36개월 시점 업데이트 분석에서는 대조군 대비 cUHDRS 기준 80%, TFC 기준 67%의 유의미한 질환 진행 지연 효과를 기록하며 장기 치료 효능을 뒷받침했다.
신경 퇴행의 주요 바이오마커인 뇌척수액 내 경쇄 신경필라멘트(CSF NfL) 농도는 투여 후 18개월부터 안정화되기 시작해 48개월까지 기저선(baseline)에 가까운 수준을 유지했다. 48개월 시점의 평균 CSF NfL 농도는 고용량군이 기저선 대비 4% 증가, 저용량군은 8% 감소를 기록했다. 치료받지 않은 초기 헌팅턴병 환자의 NfL 수치가 매년 10~15%씩 증가하는 것과 대비되는 결과다.
안전성 측면에서 AMT-130은 전반적으로 양호한 내약성을 나타냈다. 가장 흔한 부작용은 투여 절차와 관련된 두통 및 통증 등으로 모두 회복됐다. 지난해 9월 이후 코호트 1과 2에서는 새로운 치료 관련 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않았으며, 코호트 4 환자 1명에게서 발생한 중추신경계(CNS) 염증 부작용은 코르티코스테로이드 단기 치료 후 완전히 회복됐다. 저용량군에서 투여 약 5년 후 발생한 자살 사례 1건은 치료와 무관한 것으로 평가됐다.
유니큐어는 네덜란드에 본사를 둔 유전자 치료제 전문 바이오 기업으로, 헌팅턴병을 비롯한 중추신경계 질환 치료제 포트폴리오를 보유하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
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