라리마 테라퓨틱스, 프리드리히 운동실조증 치료제 '놈라보푸스프' BLA 제출 완료

라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, 나스닥: LRMR)는 프리드리히 운동실조증(FA) 치료제 후보물질 '놈라보푸스프(nomlabofusp)'의 가속 승인을 받으려고 미국 식품의약국(FDA)에 순차 제출(rolling submission) 방식으로 진행해 온 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 마쳤다고 9일(현지시간) 밝혔다.

놈라보푸스프는 미토콘드리아에 인간 프라탁신을 전달하도록 설계된 임상시험용 단백질 대체 치료제다. FA의 근본 원인인 프라탁신 결핍을 해결하는 것이 목표다. 이번 BLA는 피부 프라탁신(FXN) 농도 증가를 잠재적인 새 대리 종점으로 삼아 가속 승인을 신청한 것이다. 근거 자료로는 진행 중인 장기 공개(오픈라벨) 임상시험 데이터가 쓰였다.

회사에 따르면 FDA는 브리핑 자료로 제출된 공개 임상 데이터를 검토했다. 그리고 B형 BLA 사전 회의(pre-BLA meeting) 회의록에서, 기존 데이터 패키지로 가속 승인 BLA의 제출과 심사가 가능해 보인다고 확인했다. 다만 회사는 승인 여부는 심사를 거쳐 결정된다고 밝혔다. FDA는 피부 FXN을 새 대리 종점으로 고려할 의향도 다시 밝혔다. 또 놈라보푸스프 노출량과 임상 결과를 연결한 회사의 노출-반응 분석이 BLA 제출을 뒷받침할 수 있는 유형의 분석이라고 했다.

앞서 공개된 결과를 보면, 1년 시점에 평가 가능한 참가자 전원의 피부 FXN 수치가 무증상 이형접합 보인자에게 기대되는 범위에 들었다. 같은 시점에 자연경과 참조 집단은 악화됐는데, 이와 비교해 여러 임상 지표에서 방향성 있는 개선이 관찰됐다. 탐색적 약력학 지표(혈장 지질, 말초조직 유전자 전사)도 위약 투여 환자보다 방향성 있는 개선을 보였다.

캐롤 벤-마이몬(Carole Ben-Maimon) 최고경영자(CEO)는 "FA 환자는 신경학적 기능이 계속 떨어질 것으로 예상되는데, 놈라보푸스프 투여 후 대부분의 참가자에게서 악화가 아니라 개선 신호가 관찰됐다"고 말했다. 그는 승인되면 최대한 빨리 환자에게 공급할 수 있도록 미국 출시를 준비하고 있다고 했다. 글로벌 상업화 전략을 최적화할 방안도 함께 검토하고 있다고 덧붙였다.

향후 일정과 3상 확증 임상

회사가 제시한 향후 예상 일정에 따르면 BLA 제출 접수 여부는 2027년 초, 공개 임상의 안전성 업데이트는 2027년 1분기에 나온다. 미국 승인 시점은 2027년 중반으로 제시했다. 승인되면 같은 시기에 희귀 소아질환 우선심사 바우처를 받아 현금화하고, 2027년 3분기 미국 출시를 목표로 한다.

회사는 글로벌 확증 임상 3상 'FORWARD-FA'의 환자 모집도 진행하고 있다. 투약 경험이 없는 2~40세 보행 가능 환자에게 18개월간 놈라보푸스프를 매일 피하 투여해 안전성과 임상 결과를 평가하는 이중맹검·위약 대조 시험이다. 참가자의 약 3분의 2는 21세 미만이다. 회사는 젊은 환자일수록 병이 빨리 진행하는 경향이 있어 조기 치료 효과를 평가할 필요가 있다고 설명했다.

놈라보푸스프는 성인과 소아 FA 치료로 FDA의 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았고, 패스트트랙(Fast Track), 희귀 소아질환, 희귀의약품 지정도 받았다. 회사는 희귀질환 치료제 임상 지원 시범사업(START)에 선정돼 FDA와 더 자주 협의할 수 있었다고 밝혔다. 프리드리히 운동실조증 연구연합(FARA)의 젠 파머(Jen Farmer) CEO는 이번 신청에 12~17세 청소년 데이터가 들어간 점이 특히 의미 있다고 말했다. 현재 16세 미만 소아에게 승인된 치료제가 없기 때문이다.

9월 말 현금·시장성 증권 잠정치

회사는 이날 웹사이트에 올린 최신 기업 설명 자료에서 2026년 9월 30일 기준 현금 및 현금성 자산, 시장성 증권이 약 1억 2870만 달러라고 공개했다. 감사를 거치지 않은 잠정치다. 회사는 3분기 결산 절차를 아직 마치지 않아 재무제표 검토 결과에 따라 수치가 바뀔 수 있다고 밝혔다.

라리마 테라퓨틱스는 미국 펜실베이니아주 발라 킨위드(Bala Cynwyd)에 본사를 둔 임상 단계 바이오테크 기업으로, 복합 희귀질환 치료제 개발에 주력하고 있다.

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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com