씨티 테라퓨틱스, 스타가르트병 치료제 후보 'CITY-RBP4' 임상 1상 첫 참가자 투여

미국의 임상 단계 바이오테크 기업 씨티 테라퓨틱스(City Therapeutics, NASDAQ: CTY)가 스타가르트병(Stargardt disease) 1형 치료제 후보물질 'CITY-RBP4'의 임상 1상 시험에서 첫 참가자에게 투여했다고 10일(현지시간) 밝혔다. CITY-RBP4는 회사의 두 번째 임상 진입 프로그램이다. 회사는 임상 1상의 초기 데이터를 2027년 중반에 발표할 것으로 예상했다.

CITY-RBP4는 레티놀 결합 단백질 4(RBP4)의 발현을 억제해 눈으로 전달되는 비타민 A를 줄이고, 스타가르트병에 따른 망막 손상과 시력 손실의 진행을 늦출 가능성이 있도록 설계된 RNA 간섭(RNAi) 치료제 후보물질이다. 간에서의 RBP4 발현을 억제하는 GalNAc(N-아세틸갈락토사민) 결합 소간섭 RNA(siRNA) 방식이다.

스타가르트병은 유전성 황반변성 질환으로, 어린이와 젊은 성인에게서 나타나는 유전성 중심 시력 손실의 가장 주된 원인이다. ABCA4 유전자 변이로 망막에 독성 비타민 A 부산물이 쌓이면서 되돌릴 수 없는 시력 손실이 진행된다. RBP4는 비타민 A의 한 형태인 레티놀을 간에서 눈으로 운반하는 주요 단백질이며, 회사는 외부 연구진이 발표한 임상 작용기전 입증(proof-of-mechanism) 데이터가 RBP4 감소를 질병 진행을 늦추는 잠재적 치료 접근법으로 뒷받침한다고 설명했다.

임상 1상 설계와 전임상 결과

이번 임상 1상은 건강한 자원자와 스타가르트병 환자를 대상으로 CITY-RBP4를 단회 및 다회 피하 투여했을 때의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD)을 평가하는 최초 인체 대상(first-in-human) 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 연구다. 약력학 평가에는 RBP4 억제 정도와 이에 따른 혈중 레티놀 감소가 포함된다.

시험에 참여한 스타가르트병 환자는 계획 중인 공개 라벨(오픈라벨) 연장 연구에 등록할 수 있다. 연장 연구에서는 CITY-RBP4의 장기 안전성과 예비 효능을 평가하며, 망막 영상과 시각 기능 평가 등 탐색적 지표도 함께 살핀다.

회사에 따르면 전임상 연구에서 CITY-RBP4는 RBP4를 강력하고 지속적으로 억제했고 그에 상응해 혈중 레티놀을 낮췄으며, 약력학 모델링 데이터는 투여 간격이 긴 피하 투여의 가능성을 시사했다. 회사는 우선 스타가르트병을 대상으로 개발하면서, 망막 내 독성 비타민 A 부산물 축적이라는 병리를 공유하는 노인성 황반변성에 따른 지도형 위축(GA)으로의 적용 가능성도 탐색하고 있다.

파이프라인 진척과 상장 자금 배정

앤디 오스(Andy Orth) 씨티 테라퓨틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "스타가르트병은 어린 나이에 심각한 시력 손실을 일으킬 수 있는 질환이지만 현재 승인된 치료제가 없다"며 "CITY-RBP4의 임상 진입으로 이 미충족 수요 해결에 중요한 한 걸음 더 다가섰다"고 말했다. 이어 "두 개 프로그램이 임상 단계에 들어섰고 세 번째 프로그램도 연말까지 연구자 주도 임상을 통해 임상에 진입할 것으로 예상한다"고 덧붙였다.

씨티 테라퓨틱스는 지난달 16일 나스닥 기업공개(IPO) 공모가를 주당 18.00달러로 확정했으며, 당시 최종 투자설명서에서 순조달금 가운데 약 2000만 달러를 CITY-RBP4의 임상 1상과 후기 임상 준비에 쓸 계획이라고 밝힌 바 있다.

미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 씨티 테라퓨틱스는 차세대 RNA 간섭(RNAi) 치료제를 개발하는 기업이다. 혈전색전증 치료제 후보 'CITY-FXI', 스타가르트병 및 기타 망막 질환 치료제 후보 'CITY-RBP4', 만성 질환 관련 빈혈 치료제 후보 'CITY-TFR2'를 주요 개발 프로그램으로 두고 있다.

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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com