뉴로진(NGNE), NGN-401의 RMAT 지정 발표

뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. ), NGN-401의 RMAT 지정 발표

7일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴로진(Neurogene Inc., NASDAQ: NGNE)은 2024년 8월 7일, 자사의 유전자 치료제 후보인 NGN-401이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 레트 증후군 치료를 위한 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 받았다.발표했다.

이 지명은 NGN-401에 대한 진행 중인 제1/2상 임상 시험의 초기 임상 증거에 기반하여, 이 질병에서 충족되지 않은 의료적 필요를 해결할 잠재력을 보여주었다.

"우리는 FDA가 NGN-401 유전자 치료제 개발을 신속하게 진행하는 데 지속적으로 헌신하고 있다.점에 감사드린다.

RMAT 지명은 NGN-401이 FDA의 START 파일럿 프로그램에 선정된 이후 이루어진 것으로, 이는 충족되지 않은 의료적 필요가 있는 환자들을 위한 유망한 치료법을 보다 신속하게 발전시키기 위한 두 가지 상호 보완적인 이니셔티브"라고 뉴로진의 창립자이자 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사가 말했다.

"RMAT 및 START 지명은 NGN-401의 레트 증후군에 대한 치료 잠재력을 강조하며, NGN-401의 개발을 가속화하는 데 대한 우리의 의지를 보인다.

우리는 올해 4분기에 저용량 집단의 중간 효능 데이터를 공유할 계획이며, 2025년 하반기에는 고용량 집단을 포함한 추가 데이터를 발표할 예정이다." RMAT 지명은 중증 또는 생명을 위협하는 질병 또는 상태를 치료, 수정, 역전 또는 치유하기 위해 의도된 재생 의약품에 부여되며, 이 약물이 충족되지 않은 의료적 요구를 해결할 잠재력이 있음을 시사하는 초기 임상 증거가 있어야 한다.

RMAT 지명 프로그램의 장점은 FDA의 고위 관리자와의 조기 및 빈번한 커뮤니케이션, 효율적인 약물 개발에 대한 집중적인 지도, 가속 승인 경로 및 우선 검토 자격 포함하여, 패스트 트랙 및 혁신 치료 지명 프로그램의 모든 혜택을 포함한다.

또한 NGN-401은 FDA의 희귀 질환 치료 촉진을 위한 지원(Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics, START) 파일럿 프로그램에 선정되었다.

START 프로그램은 스폰서가 프로그램 개발을 촉진하기 위해 FDA 직원과 더 빈번하고 비정기적인 상호 작용을 할 수 있도록 하며, 향후 마케팅 신청을 지원하기 위해 고품질의 신뢰할 수 있는 데이터를 생성할 것이라는 기대를 포함한다.

NGN-401은 레트 증후군을 위한 일회성 치료제로 개발되고 있는 investigational AAV9 유전자 치료제이며, 인간 MECP2 유전자의 전체 길이를 뉴로진의 EXACT™ 유전자 조절 기술을 통해 전달하는 최초의 임상 후보이다.

기존 유전자 치료와 연관된 과발현 독성 효과를 초래하지 않으면서 MECP2 유전자 발현을 목표로 하는 수준으로 조절할 수 있는 치료 접근 방식이 필요하다.

NGN-401은 FDA로부터 RMAT 지명 외에도 오르phan 약물 지명, 패스트 트랙 지명 및 희귀 소아 지명을 받았다.뉴로진은 EXACT기술과 관련하여 FDA와 INTERACT 미팅을 진행한 바 있다.

NGN-401은 유럽 의약청(EMA)으로부터도 오르phan 지명 및 첨단 치료 의약품 지명을 받았고, 영국 의약품 및 건강관리 제품 규제청(MHRA)으로부터 혁신 라이센스 및 신청 경로(ILAP) 지명도 받아왔다.

뉴로진의 임무는 파괴적인 신경 질환을 치료하여 이러한 희귀 질환의 영향을 받는 환자 및 가족의 삶을 개선하는 것이다.

뉴로진은 중추 신경계 장애에 대한 기존 유전자 치료의 한계를 해결하기 위해 새로운 접근 방식과 치료법을 개발하고 있다.

이러한 접근 방식은 목표 조직으로의 배급을 극대화하고 최적의 효능과 안전성 프로필을 위해 효능과 순도를 극대화하는 제품을 설계하는 것을 포함한다.

자사의 독창적인 EXACT 유전자 조절 플랫폼 기술은 기존 유전자 치료와 관련된 유전자 독성을 제한하면서 치료적 수준의 전달을 가능하게 한다.

뉴로진은 텍사스주 휴스턴에 최첨단 유전자 치료 제조 시설을 구축했고, NGN-401의 CGMP 생산이 이 시설에서 수행되었으며, 핵심적인 임상 개발 활동을 지원할 것으로 예상된다.

이 보도자료의 진술은 역사적이지 않은 성격의 향후 예측 진술이며, 1995년 민간 증권 소송 개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)에 의거하여 향후 예측 진술로 식별된다.

이러한 진술은 NGN-401의 치료 잠재력과 유용성, 효능 및 임상 혜택, 안전성 및 용인성 프로필, 임상 개발 계획, 데이터 발표 일정, FDA의 RMAT 지명 및 START 프로그램 참여의 예상 혜택에 관한 목표와 기대를 포함할 수 있다.

향후 예측 진술은 일반적으로 예측적인 성격을 가진 진술이며, 미래의 사건이나 상황에 의존하거나 이를 참조하며, "할 수 있다," "할 것이다," "해야 한다," "하고 싶다," "기대하다," "예상하다," "계획하다," "가능성이 높다," "믿다," "추정하다," "계획하다," "진행 중이다."와 같은 단어 및 유사한 표현이 포함된다.

이러한 진술은 현재의 믿음과 가정에 근거하나 위험, 불확실성 및 예측하기 어려운 가정이 포함되어 있으며, 이는 실제 결과가 예상 결과와 본질적으로 다.수 있음을 초래할 수 있다.

이러한 위험 및 불확실성에는 NGN-401에 대한 진행 중인 제1/2 상 임상 시험에서 투여된 환자에게 부정적인 영향을 미칠 위험, 회사가 예측된 일정에 데이터를 보고하지 못할 위험, NGN-401의 개발을 가속화하기 위해 RMAT 지명이나 START 프로그램을 효과적으로 사용할 수 있는 Neurogene의 능력과 관련된 위험, 또는 규제 승인을 받고 궁극적으로 NGN-401을 상용화할 수 있는 능력 등이 포함된다.

이 외에도 회사가 SEC에 제출한 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기 보고서(Form 10-Q)의 리스크 요인 섹션에서 확인된 기타 위험 및 불확실성이 있다.

이 소통에서 말하는 모든 내용은 출처가 누구인지에 관계없이 이 문서에 명시된 향후 예측 진술이 달성될 것이라는 주장으로 간주되어서는 안 된다.

향후 예측 진술은 발언 당시의 날짜까지만 해당되며, 본 정보에 포함된 주의 사항에 의해 전체적으로 제한된다.

관련 법률에서 요구되는 경우를 제외하고, 뉴로진은 새로운 정보, 향후 사건 등으로 인해 향후 예측 진술을 수정하거나 업데이트할 의무가 없다.이 소통에는 참조로 포함되지 않는 정보를 포함하고 있는 하이퍼링크가 포함되어 있다.



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