유니큐어(QURE), 파브리병 치료를 위한 AMT-191 임상 시험 첫 환자 투여 발표

유니큐어(QURE, uniQure N.V. ), 파브리병 치료를 위한 AMT-191 임상 시험 첫 환자 투여 발표

15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 8월 15일, 유니큐어는 파브리병 치료를 위한 AMT-191의 1상/2a 임상 시험에서 첫 환자에게 투여가 이루어졌다.

이 임상 시험은 미국에서 진행되는 다기관 오픈 라벨 시험으로, 두 개의 용량 증가 코호트를 통해 AMT-191의 안전성, 내약성 및 초기 효능 징후를 평가한다.

유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "AMT-191의 환자 투여를 시작하게 되어 매우 기쁘다. 이는 올해 임상 연구로 세 가지 새로운 유전자 치료 후보를 발전시키는 목표의 중요한 이정표가 된다"고 말했다.

AMT-191은 AAV5 기반의 유전자 치료제로, 간에서 GLA 단백질을 생성하도록 설계된 galactosidase alpha (GLA) 전사체를 전달하는 고유의 강력한 프로모터를 사용한다. 파브리병 환자에서는 GLA 유전자의 병원성 변이가 α-galactosidase A (aGAL-A) 효소 결핍을 초래하여 여러 세포 유형에서 지질이 축적되는 다계통 장애를 유발한다.AMT-191은 파브리병 치료를 위한 새로운 잠재적 접근법을 제공할 수 있다.

이 임상 시험은 미국에서 진행되며, 저용량 코호트와 고용량 코호트로 나뉘어 각각 최대 6명의 성인 남성 환자를 포함한다. 환자들은 기준이 충족될 때까지 정기적인 효소 대체 요법을 계속 받을 것이며, 24개월 동안 추적 관찰된다. 이 시험은 리소좀 효소 aGLA-A의 발현을 측정하여 안전성, 내약성 및 초기 효능 징후를 탐색할 예정이다.

유니큐어는 올해 임상 시험으로 추가 프로그램을 발전시키고 있으며, AMT-130의 헌팅턴병에 대한 신속한 임상 경로를 추구하고, 측두엽 간질 및 SOD1-ALS에 대한 새로운 임상 연구를 시작할 예정이다. 유니큐어는 2027년 말까지 여러 비용 절감 조치를 통해 재무 상태를 강화하고 있으며, 주요 가치 창출 이정표를 실행할 수 있는 우수한 위치에 있다.

파브리병은 GLA의 결핍으로 인한 X-연관 유전 질환으로, 2020년 연구에 따르면 유병률은 40,000명에서 117,000명 사이로 추정된다. 현재 파브리병의 표준 치료는 효소 대체 요법의 격주 투여로, 많은 환자에게 효과가 제한적이다. 유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 등 여러 심각한 질환에 대한 독점 유전자 치료 파이프라인을 발전시키고 있다.



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