아밀릭스파마슈티컬스(AMLX), 헬리오스 임상시험에서 긍정적인 결과 발표

아밀릭스파마슈티컬스(AMLX, Amylyx Pharmaceuticals, Inc. )는 헬리오스 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.

17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 17일, 아밀릭스파마슈티컬스가 AMX0035(소듐 페닐부티레이트와 타우루로소디올)의 2상 오픈 라벨 헬리오스 임상시험에서 긍정적인 주요 데이터 결과를 발표했다.이 시험은 월프람 증후군을 앓고 있는 12명의 성인을 대상으로 진행되었다.

월프람 증후군은 미국에서 약 3,000명에게 영향을 미치는 희귀하고 진행성인 단일 유전자 질환이다.

헬리오스 시험에서는 AMX0035로 24주 치료 후 C-펩타이드 반응을 통해 췌장 기능이 개선되었으며, 이는 질병 진행에 따른 췌장 기능 감소와 대조적이다.

모든 2차 지표에서도 유사한 전반적인 개선 또는 안정화가 관찰되었으며, 여기에는 헤모글로빈 A1c(HbA1c), 지속적인 혈당 모니터링을 통한 목표 혈당 범위 내 시간, 시력 등이 포함된다.

환자와 의사가 보고한 전반적인 변화에 대한 인상은 모든 참가자에서 질병의 안정성 또는 개선을 보여주었으며, 사전 정의된 반응자 기준을 충족했다.

또한, 36주(10명) 및 48주(6명) 평가를 완료한 모든 참가자에 대한 장기 데이터는 시간이 지남에 따라 지속적인 개선을 보여주었다.

분석에는 12명의 모든 참가자에 대한 24주 데이터와 데이터 컷오프 시점에서 36주(10명) 및 48주(6명) 평가를 완료한 모든 참가자의 데이터가 포함되었다.

헬리오스 시험에서는 C-펩타이드 반응의 주요 지표에서 24주까지 기준선에서 120분 후 변화가 +3.8 min*ng/mL(표준 오차: 19.3)로 나타났으며, 프로토콜 그룹에서는 +20.2 min*ng/mL(표준 오차: 11.2)로 나타났다.

또한, AMX0035를 투여받은 참가자들은 포도당 대사 지표를 통해 혈당 조절이 개선되었고, 스넬렌 차트를 통해 일부 참가자에서 시력이 개선되었으며, 임상의 보고된 전반적인 변화 인상(CGIC) 및 환자 보고된 전반적인 변화 인상(PGIC)을 통해 질병의 개선 또는 안정화가 관찰되었다.

AMX0035의 안전성 프로필은 이전의 안전성 데이터와 일치하며, 일반적으로 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다.

모든 부작용(AE)은 경미하거나 중간 정도였으며, AMX0035 치료와 관련된 심각한 AE는 없었다.가장 흔한 AE는 설사였다.

헬리오스 시험 참가자들은 최대 96주 동안 AMX0035를 투여받고 4주간의 안전성 추적 관찰을 받는다.주요 및 2차 결과는 24주 및 장기 시간 지점에서 평가된다.

미국 식품의약국(FDA)과 유럽연합 집행위원회는 각각 2020년 11월과 2024년 8월에 월프람 증후군 치료를 위한 AMX0035에 대해 희귀의약품 지정을 부여했다.

아밀릭스는 FDA 및 기타 이해관계자와 만나 3상 프로그램을 알릴 계획이며, 2025년에 업데이트를 제공할 예정이다.

아밀릭스는 1995년 제정된 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 역사적 사실이 아닌 사항에 대한 진술이 포함된 현재 보고서에서 "전망 진술"을 하고 있다.

이러한 진술은 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 이러한 전망 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다.

이러한 진술에는 AMX0035가 월프람 증후군을 앓고 있는 사람들에게 잠재적인 임상적 이점을 제공할 것이라는 아밀릭스의 기대와 규제 당국과의 상호작용이 포함되지만 이에 국한되지 않는다.

현재 보고서에 포함된 모든 전망 진술은 작성된 날짜에만 해당하며, 아밀릭스는 작성된 날짜 이후 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없다.현재 아밀릭스의 재무상태는 안정적이며, AMX0035의 임상시험 결과는 긍정적이다.헬리오스 임상시험에서의 성과는 향후 월프람 증후군 치료에 대한 기대감을 높이고 있다.



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