에디타스메디슨(EDIT), HSC에서 유전자 조절 전략의 잠재력을 강조하는 새로운 In Vivo 데이터 발표

에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 HSC에서 유전자 조절 전략의 잠재력을 강조하는 새로운 In Vivo 데이터를 발표했다.

14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 HSC(조혈모세포)에서 HBG1/2 프로모터 편집의 치료적으로 관련된 수준을 보여주는 새로운 In Vivo 데이터를 발표했다.

이 데이터는 독점적인 표적 지질 나노입자(tLNP)의 단일 투여로 얻어진 결과로, 인간화된 생쥐와 비인간 영장류(NHP)에서 확인되었다.

HBG1/2 프로모터를 표적으로 하여 태아 헤모글로빈(HbF)을 증가시키는 이 임상적으로 검증된 접근법은 겸상 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 잠재적인 혁신적인 In Vivo 유전자 편집 의약품으로서 전임상 개발 중이다.

회사는 오늘 발표된 데이터에 대해 설명하며, 오늘 오후 1시 30분(중부 표준시)/2시 30분(동부 표준시) 뉴올리언스에서 열리는 제28회 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT)에서 구두 발표를 진행할 예정이다.

이 연구에서 회사의 독점적인 tLNP 제형은 인간화된 생쥐(인간 CD34+ 세포가 이식된 생쥐)와 NHP에서 HSPC 및/또는 HSC에 HBG1/2 프로모터 편집 화물을 전달했다.

진행 중인 NHP 연구에서 에디타스메디슨의 독점 tLNP의 단일 정맥 투여는 높은 효율의 HSC 전달을 보여주었고 최대 47%의 HBG1/2 편집 수준을 달성했다.

인간화된 생쥐를 대상으로 한 연구에서는 단일 투여로 장기 HSC에서 HBG1/2의 48% 편집을 달성했다.두 연구 모두 치료적 이점을 위해 필요한 ≥25%의 예측 편집 임계값을 초과했다.

치료적으로 관련된 편집 수준을 달성한 것 외에도, 에디타스의 tLNP를 사용한 NHP에서의 초기 생체 분포 데이터는 표준 LNP와 대조적으로 간의 비표적화가 상당함을 보여주었다.

에디타스메디슨의 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사는 "이 발견은 매우 고무적이며, 겸상 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 잠재적으로 최초이자 최고의 In Vivo 유전자 편집 의약품 개발 접근법을 더욱 지지한다"고 말했다.

"이 전임상 결과를 임상으로 전환하는 것이 전 세계적으로 겸상 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 환자들의 삶을 개선할 수 있는 혁신적인 유전자 편집 의약품에 대한 지속적인 큰 미충족 수요를 해결할 것이라고 믿는다." 에디타스메디슨의 In Vivo HSC 프로그램은 HBG1/2 프로모터를 표적으로 하여 태아 헤모글로빈의 유전적 지속성 메커니즘을 모방하고, 높은 효율로 편집하고 비표적 편집을 최소화하기 위해 독점적인 AsCas12a를 활용한다.

HBG1/2 프로모터를 AsCas12a로 편집한 investigational medicine reni-cel은 임상 시험에서 태아 헤모글로빈(HbF)과 총 헤모글로빈(Hb)의 강력한 증가를 이끌어냈다.구두 발표의 세부 사항은 다음과 같다.

제목: HSC의 HBG1/2 프로모터 편집 화물의 In Vivo 전달, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 1시 30분 – 1시 45분 CT, 세션 제목: 기초 및 프라임 편집기의 번역 응용, 장소: 265-268, 최종 초록 번호: AMA353. 추가 에디타스메디슨 발표는 아래와 같다.

초록은 ASGCT 웹사이트에서 확인할 수 있으며, 발표는 회의 중 에디타스메디슨 웹사이트에 게시될 예정이다.

포스터 발표 제목: In Vivo 조혈모세포 편집을 위한 개선된 LNP 표적 리간드의 설계 및 개발, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 13일 화요일, 오후 6시 – 7시 30분 CT, 세션 제목: 화요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA245. 제목: LNP 전달 유전자 편집 화물의 효능을 높이기 위한 화학적으로 수정된 AsCas12a 가이드 RNA의 설계, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 13일 화요일, 오후 6시 – 7시 30분 CT, 세션 제목: 화요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA420. 제목: AsCas12a 핵산을 LNP로 전달하여 비인간 영장류에서 여러 간 표적에 대한 In Vivo 유전자 편집 및 질병 관련 바이오마커 감소, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 5시 30분 – 7시 CT, 세션 제목: 수요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA640. 제목: 유전자 조절 영역의 In Vivo CRISPR 편집이 표적 단백질의 기능적 상향 조절 및 생쥐에서 질병 관련 바이오마커의 의미 있는 감소를 초래함, 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 5시 30분 – 7시 CT, 세션 제목: 수요일 포스터 리셉션, 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12, 최종 초록 번호: AMA351. 에디타스메디슨에 대하여, 에디타스메디슨은 선도적인 유전자 편집 회사로서 CRISPR/Cas12a 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 In Vivo 의약품의 강력한 파이프라인으로 전환하는 데 집중하고 있다.

에디타스메디슨은 혁신적이고 지속 가능하며 정밀한 In Vivo 유전자 편집 의약품을 발견하고 개발하며 제조하고 상용화하는 것을 목표로 한다.

에디타스메디슨은 Broad Institute의 Cas12a 특허와 Broad Institute 및 하버드 대학교의 Cas9 특허를 인간 의약품에 대해 독점적으로 라이센스받고 있다.

최신 정보 및 과학 발표에 대한 자세한 내용은 www.editasmedicine.com을 방문하라.



※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1650664/000165066425000081/0001650664-25-000081-index.htm)

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