쿠라온콜리지(KURA), FDA의 지프토메닙 NDA 수락 발표

쿠라온콜리지(KURA, Kura Oncology, Inc. )는 FDA가 지프토메닙 NDA를 수락했다고 발표했다.

3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 1일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 미국 식품의약국(FDA)이 지프토메닙에 대한 신약 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.

이 NDA는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 치료제로서의 지프토메닙의 전면 승인을 요청하는 내용이다.

이 신청은 우선 심사(Priority Review)를 부여받았으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2025년 11월 30일로 설정되었다.쿠라온콜리지와 교와키린은 FDA의 지프토메닙 NDA 검토를 지원할 것으로 기대하고 있다.

이 NDA는 R/R NPM1 변이 AML에 대한 2상 KOMET-001 등록 시험의 결과를 기반으로 하고 있다.

KOMET-001 등록 지향 시험은 지프토메닙의 임상적 활동, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었으며, 지프토메닙은 R/R NPM1 변이 AML 치료를 위해 FDA로부터 혁신 치료 지정(BTD)을 받은 유일한 연구 치료제이다.

BTD 외에도 지프토메닙은 신속 심사(Fast Track) 및 고아약 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.

2025년 6월 2일, 쿠라온콜리지와 교와키린은 지프토메닙의 2상 KOMET-001 등록 지향 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.

KOMET-001 2상 시험에는 R/R NPM1 변이 AML 환자 92명이 포함되었으며, 이들의 중간 연령은 69세(범위: 33세~84세)였다.

환자들은 치료를 많이 받은 상태였으며, 33%는 3회 이상의 이전 치료를 받았고(중간 이전 치료 횟수: 2회), 59%는 이전에 베네토클락스를 치료받았다.

KOMET-001 시험의 2상 부분에서 R/R NPM1 변이 AML 환자들 중 23%의 완전 관해(CR) 및 부분 혈액학적 회복(CRh) 비율이 관찰되었다.CR/CRh를 달성한 21명 중 13명은 CR을, 8명은 CRh를 기록했다.

CR/CRh 반응의 중간 지속 기간은 3.7개월(95% 신뢰 구간: 1.9, 추정 불가)이며, 제한된 평균 반응 지속 기간은 4.3개월(95% CI: 3.1, 5.6)로 나타났다.

CR/CRh를 달성한 21명 중 19명의 최소 잔여 질병(MRD) 상태가 평가되었으며, 이 중 63%(12/19)가 MRD 음성으로 확인되었다.

사전 지정된 하위 그룹 간에도 CR/CRh 비율이 유사하게 관찰되었으며, 이전 조혈모세포 이식, 베네토클락스 또는 FLT3/IDH 공동 변이에 관계없이 일관되었다.

CR/CRh 외에도 수혈 전환율이 21%(17/82; 95% CI: 13-31), 수혈 독립 유지율이 20%(2/10; 95% CI: 3-56)로 나타났다.

반응자(완전 관해, CRh, CRi/CRp, 형태학적 백혈병 자유 상태 또는 부분 반응을 달성한 환자)의 중간 전체 생존 기간(OS)은 16.4개월(95% CI, 9.6–20.4)로 나타났으며, 비반응자의 중간 OS는 3.5개월(95% CI, 2.5–4.0)로 나타났다.

안전성 집단에는 KOMET-001 시험의 1b 및 2부분에서 R/R NPM1 변이 AML 환자 112명이 포함되었으며, 이 집단에서 지프토메닙의 안전성 프로필은 이전에 보고된 데이터와 일치했다.치료 관련 부작용(TRAE)은 3%의 환자에서 치료 중단을 초래했다.

10% 이상의 환자에서 발생한 3등급 이상의 TRAE는 분화 증후군(DS, 13%)으로, 이는 프로토콜에 명시된 완화 전략에 의해 잘 관리되었으며 4/5등급의 치료 관련 DS는 관찰되지 않았다.

QTc 연장(1등급 2; 3등급 2)이 세 명의 환자에서 보고되었으나, 이들 모두는 QTc 연장과 관련된 동반 약물을 복용 중이었고, 두 명은 전해질 이상을 보였으며 한 명은 심방세동의 이전 진단을 받았다.

2025년 6월 2일, 쿠라온콜리지는 가상 투자자 이벤트를 개최하고 회사와 관련된 자료를 발표했다.이 발표 자료는 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함되었다.

현재 쿠라온콜리지는 R/R NPM1 변이 AML 환자에게 새로운 치료 옵션으로서 지프토메닙의 NDA를 제출했으며, 2025년 11월 30일에 FDA의 승인을 기대하고 있다.

쿠라온콜리지는 지프토메닙의 상업화와 관련하여 703억 2천만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2025년 3월 31일 기준으로 3억 7천 5백만 달러의 자금을 확보하고 있다.

현재 쿠라온콜리지는 R/R NPM1 변이 AML 환자에게 안전하고 잘 견딜 수 있는 표적 치료제를 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.



※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1422143/000119312525133717/0001193125-25-133717-index.htm)

데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com