케로스쎄라퓨틱스(KROS), KER-065의 드러쉬엔 근이영양증 치료를 위한 미국 FDA 고아약 지정 발표

케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065의 드러쉬엔이 근이영양증 치료를 위한 미국 FDA 고아약으로 지정됐다.

20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 20일, 케로스쎄라퓨틱스(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)이 드러쉬엔 근이영양증(DMD) 치료를 위한 KER-065에 대해 고아약 지정을 부여했다고 발표했다.

이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 그 안의 인용을 제외하고 본 문서에 포함된다.

케로스쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 Jasbir S. Seehra는 "KER-065에 대한 고아약 지정을 받는 것은 DMD 환자들에게 중요한 의료적 필요가 있음을 강조한다"고 말했다. 이어 "이 지명은 케로스가 DMD 환자를 대상으로 KER-065의 2상 임상 시험을 진행하는 데 있어 중요한 이정표가 된다"고 덧붙였다.

FDA는 미국 내 20만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 희귀 의학 질환이나 상태를 다루는 연구 치료제에 대해 고아약 지정을 부여한다. 이 지명은 자격이 있는 임상 시험에 대한 세금 공제, FDA 신청 수수료 면제 또는 부분 면제, 승인 시 7년의 시장 독점권 등 특정 잠재적 혜택을 제공한다.

KER-065는 변형된 리간드 결합 도메인으로 구성된 새로운 리간드 트랩으로, 활성화 수용체 IIA 및 IIB에서 유래된 것으로, 인간 항체의 Fc 도메인과 융합되어 있다. KER-065는 리간드 트랩으로 작용하여 마이오스타틴과 액티빈 A의 생물학적 효과를 억제하도록 설계되었으며, 이는 근육 재생을 증가시키고, 근육 크기와 힘을 증가시키며, 체지방을 줄이고, 골격근의 섬유화를 줄이며, 뼈의 강도를 증가시킨다.

우리는 KER-065를 신경근 질환 치료를 위해 개발하고 있으며, 초기 초점은 DMD에 맞춰져 있다. DMD는 가장 흔한 형태의 근이영양증으로, 근육 퇴화와 조기 사망을 초래한다. DMD는 마이오파이버 안정성을 촉진하는 기능적 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 발생하며, 이는 유전자 돌연변이에 의해 발생한다. 디스트로핀의 결핍은 근육 세포가 손상에 대한 감수성이 증가하고 점진적으로 사망하게 만든다.

근육 섬유가 지방 및 섬유 조직으로 대체되면 근육의 힘과 기능이 점진적으로 상실되어 이동 불능과 호흡 및 심장 합병증으로 이어진다. DMD 환자에서는 심장 근육 세포가 점진적으로 사망하고 흉터 조직으로 대체된다. 이 심근병증은 결국 심부전으로 이어지며, 이는 현재 DMD 환자들 사이에서 주요 사망 원인이다. 희귀 질환을 위한 국가 기구는 전 세계적으로 약 3,500명의 남아 출생 중 1명이 DMD에 영향을 받는다고 추정하고 있다.

케로스쎄라퓨틱스는 TGF-ß 단백질 패밀리의 비정상적인 신호와 관련된 다양한 질환을 치료하기 위해 새로운 치료제를 개발하고 상용화하는 데 중점을 둔 임상 단계의 생물의약품 회사이다. 케로스는 TGF-ß 단백질 패밀리의 역할을 이해하는 데 있어 선두주자이며, 이는 혈액, 뼈, 골격근, 지방 및 심장 조직을 포함한 여러 조직의 성장, 복구 및 유지의 주요 조절자이다.

케로스의 주요 제품 후보인 KER-065는 신경근 질환 치료를 위해 개발되고 있으며, 초기 초점은 DMD에 맞춰져 있다. 케로스의 가장 진전된 제품 후보인 엘리터셉트는 골수형성이상증후군 환자와 골수섬유증 환자의 빈혈 및 혈소판감소증 치료를 위해 개발되고 있다.이 보도자료에 포함된 진술은 역사적 사실이 아닌 "미래 예측 진술"이다.

"예상하다", "믿다", "계속하다", "기대하다", "가능성", "의도", "잠재적" 및 "할 것이다"와 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별하기 위해 사용된다. 이러한 미래 예측 진술의 예로는 KER-065의 임상 시험에 대한 케로스의 전략, 진행 및 타이밍에 대한 기대와 DMD에서 KER-065의 고아약 지명의 잠재적 이점에 대한 진술이 포함된다. 이러한 진술은 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 다를 수 있다.

이러한 위험과 불확실성에는 케로스의 제한된 운영 이력과 역사적 손실, 제품 후보의 개발 및 상용화를 완료하기 위한 추가 자금 조달의 필요성, KER-065 및 엘리터셉트의 성공에 대한 의존성, 임상 시험의 시작, 등록 또는 완료 지연, 유사한 용도로 제품을 개발하는 제3자와의 경쟁, 지적 재산의 확보, 유지 및 보호 능력, 제조, 임상 시험 및 전임상 연구와 관련하여 제3자에 대한 의존성이 포함된다.

이 보도자료에 포함된 모든 미래 예측 진술은 발표된 날짜에만 해당된다. 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고, 케로스는 이러한 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.

투자자 연락처: Justin Frantz jfrantz@kerostx.com 617-221-6042

미디어 연락처: Mahmoud Siddig / Adam Pollack / Viveca Tress Joele Frank, Wilkinson Brimmer Katcher (212) 355-4449



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