상가모테라퓨틱스(SGMO), 임상 데이터 업데이트 발표

상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 임상 데이터 업데이트를 발표했다.

4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 4일, 상가모테라퓨틱스가 파브리병 치료를 위한 유전자 치료제 후보인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 업데이트된 임상 데이터를 발표했다.

이 데이터는 2025년 9월 4일 일본 교토에서 열린 제2025회 선천 대사 이상 국제 학회(ICIEM2025)에서 포스터 발표로 소개되었다.

발표된 데이터는 2025년 4월 10일 기준으로 이사랄가겐 시바파르보벡으로 치료받은 33명의 환자에 대한 내용을 포함하고 있다.

상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 준비 활동을 가속화 승인 경로에 따라 진행하고 있으며, 파브리 상용화 계약을 위한 사업 개발 협상도 계속하고 있다.상가모는 2026년 1분기 내에 이사랄가겐 시바파르보벡에 대한 BLA를 제출할 계획이다.

이 연구는 18세 이상의 파브리병 환자에게 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 주입을 평가하기 위해 설계된 다기관, 개방형, 용량 범위 임상 연구이다.환자들은 정맥 주사를 통해 단일 용량을 주입받고 52주 동안 추적 관찰된다.이 연구에서 치료받은 환자들은 최대 5년 동안 장기 추적 연구를 통해 모니터링된다.

안정적인 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 환자는 환자와 연구자의 재량에 따라 치료 후 ERT를 중단할 수 있다.

용량 증가 단계에는 고전적인 파브리병을 가진 남성이 포함되었으며, 2022년 하반기부터 시작된 연구 확장 단계에서는 여성 및 더 심각한 파브리 관련 심장 또는 신장 질환을 가진 환자들이 치료받았다.연구의 주요 목표는 치료로 인한 부작용 발생률이다.

추가 안전성 평가는 일반 혈액학, 화학 및 간 검사, 생체 신호 모니터링, 심전도, 심장 자기공명영상(MRI), 알파-태아 단백질 검사 및 간의 MRI를 포함하여 간 덩어리 형성을 모니터링한다.

2025년 4월 10일 기준으로 33명의 환자가 이사랄가겐 시바파르보벡으로 치료받았으며, 이 중 9명은 용량 증가 단계에서, 24명은 연구 확장 단계에서 치료받았다.이들 33명의 환자의 기초 특성은 아래에 나타나 있다.

용량 증가 단계에서는 1군에서 0.26x10^13 vg/kg의 용량으로 2명의 환자가 치료받았고, 2군에서는 0.53x10^13 vg/kg의 용량으로 2명, 3군에서는 1.58x10^13 vg/kg의 용량으로 3명, 4군에서는 2.63x10^13 vg/kg의 용량으로 2명이 치료받았다.확장 단계에서는 24명의 환자가 2.63x10^13 vg/kg의 용량으로 치료받았다.

2025년 4월 10일 기준으로 중간 추적 기간은 24개월이며, 첫 번째 치료받은 환자는 최소 54.3개월 동안 추적 관찰되었다.연구에 참여한 32명의 환자는 모두 52주 이상의 추적 관찰을 완료했다.환자 14는 개인적인 사유로 연구에서 21주차에 중단하였다.

2025년 4월 10일 기준으로, 평균 연간 eGFR 기울기를 추정하기 위해 두 가지 방법이 사용되었다.

첫 번째로, 52주 및 104주에서 개별 eGFR 기울기를 선형 회귀 모델을 사용하여 추정하였다.또한, 무작위 절편 및 무작위 기울기(RIRS) 혼합 모델을 사용하여 추정하였다.

2025년 4월 10일 기준으로, 32명의 환자에서 평균 연간 eGFR 기울기가 1.965 mL/min/1.73m^2/년(95% CI: -0.153, 4.083)으로 관찰되었으며, RIRS eGFR 기울기는 2.020 mL/min/1.73m^2/년(95% CI: -0.055, 4.095)으로 나타났다.

104주에서의 평균 연간 eGFR 기울기는 1.747 mL/min/1.73m^2/년(95% CI: -0.106, 3.601)으로 나타났으며, RIRS eGFR 기울기는 1.751 mL/min/1.73m^2/년(95% CI: -0.053, 3.555)으로 나타났다.

이 기울기는 승인된 파브리 치료제(Fabrazyme, Replagal 및 Galafold)의 메타 분석과 비교할 때 긍정적인 결과를 보였다.

2025년 4월 10일 기준으로, 안정적인 심장 기능이 관찰되었으며, 심장 생체 지표인 심박출량 및 심실 질량 지수(LVMI)는 모든 환자에서 일반적으로 안정적이었다.

ERT를 받지 않은 환자들은 54개월 동안 정상에서 초과 생리학적 수준의 α-Gal A 활성을 보였으며, ERT를 받은 환자들 중 18명 중 17명에서 지속적으로 높은 α-Gal A 활성이 관찰되었다.

치료 후 ERT를 중단한 모든 환자는 안전하게 ERT를 중단할 수 있었으며, 한 환자는 3년 이상 ERT를 중단한 상태이다.

2025년 4월 10일 기준으로, 질병의 중증도, 삶의 질(QoL) 및 위장 증상에서 유의미한 개선이 관찰되었다.

69%의 환자가 12개월 동안 총 파브리 결과 조사(FOS-MSSI) 점수가 개선되었으며, 통계적으로 유의미한 개선이 보고되었다.

상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡이 모든 용량 집단에서 일반적으로 잘 견딜 수 있었으며, 대부분의 부작용은 경미하거나 중간 정도로 평가되었다.2025년 4월 10일 기준으로 치료와 관련된 부작용의 요약이 아래에 나타나 있다.

치료로 인해 발생한 심각한 부작용은 5명의 환자에서 보고되었으며, 모두 Grade 2 또는 Grade 3로 분류되었다.

상가모의 현재 재무 상태는 자본 자원의 부족과 운영 계획을 실행하기 위한 추가 자금의 필요성으로 인해 불확실성이 존재한다.

상가모는 추가 자금을 확보하지 못할 경우 운영을 중단해야 할 수도 있으며, 이는 자산을 청산하거나 미국 파산법에 따라 보호를 요청해야 할 수도 있음을 의미한다.



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