14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 14일, 젠프렉스는 연구 협력자들이 2026년 미국 유전자 및 세포 치료학회(ASGCT) 연례 회의에서 자사의 당뇨병 유전자 치료제 후보에 대한 긍정적인 전임상 데이터를 발표했다고 알렸다.
협력자들은 당뇨병 유전자 치료제(Pdx1/MafA 유전자 치료제, 'PM' 또는 'GPX-002')가 제2형 당뇨병(T2D) 쥐 모델에서 고혈당을 역전시킬 수 있음을 보여주는 전임상 데이터를 발표했다.
2026 ASGCT 연례 회의에서 발표된 젠프렉스 지원 초록 및 포스터의 제목은 'AAV-Pdx1/MafA의 췌장 전달이 제2형 당뇨병의 전임상 모델에서 고혈당을 역전시킨다'이다.
이 연구에서 8주 된 수컷 C57BL/6 쥐는 24주 동안 일반식이(RD) 또는 고지방식이(HFD)를 유지했다.
HFD 쥐는 수술을 받지 않거나, Pdx1과 MafA(PM) 카세트를 CMV 프로모터(전신-섬세포 표적) 또는 쥐 인슐린 프로모터(RIP)(β-세포-특이적 표적)로 인코딩하는 아데노연관바이러스(AAV-8)를 췌장관으로 역행 주입하는 수술을 받았다.수술 후 식이는 변경되지 않았다.
수술 후 2주 및/또는 4주 후, 연구자들은 복강 내 포도당 내성 검사, 인슐린 내성 검사, 포도당 자극 인슐린 분비(GSIS)를 수행하고 HOMA-IR을 계산하며 글루카곤 분비를 평가했다.
쥐는 췌장 조직학, β-세포 및 α-세포 질량 정량, 전자현미경(EM) 분석을 위해 안락사되었으며, 이자섬은 ex-vivo GSIS 및 단일 세포 RNA 시퀀싱을 위해 분리되었다.4주 후 결과는 당뇨병 조절에서 주요 개선을 보여주었다.
수술 후 4주 동안 ex-vivo GSIS는 HFD+CMV-PM-GFP 처리된 쥐에서 분리된 이자섬이 RD 쥐의 이자섬과 유사한 인슐린 분비를 보였으며, 두 그룹 모두 대조군 HFD 그룹의 이자섬에 비해 인슐린 분비가 증가하여 PM 치료로 β-세포 기능이 개선되었음을 나타냈다.
마찬가지로, HFD 쥐에 대한 RIP-PM-GFP 치료는 고혈당을 역전시키고 ex-vivo GSIS를 개선했다.
또한, EM 이미징은 HFD 쥐에서 PM 치료가 총 및 성숙 인슐린 과립의 수를 증가시키고 미성숙 인슐린 과립의 수를 감소시켰음을 보여주었다.
더 나아가, 전사체 가상 시간 분석은 PM 치료 후 β-세포가 미성숙 상태에서 더 성숙한 상태로 전환되었음을 보여주었다.
보도자료는 PM 유전자 치료가 고혈당을 역전시킨다고 언급하며, 이는 β-세포 기능과 성숙을 특정적으로 향상시킴으로써 이루어질 가능성이 크다고 밝혔다.
이 접근법은 내시경 역행 담췌관 조영술을 사용하여 PM 유전자 치료를 췌장에 전달함으로써 인간에게 기술적으로 전이 가능하다.
회사는 이 전임상 데이터가 T2D에 대한 잠재적으로 혁신적인 치료로 나아가는 중요한 단계라고 생각하며, β-세포 기능 장애를 직접적으로 해결함으로써 당뇨병 환자에게 근본적으로 질병을 다룰 수 있는 장기적인 혈당 조절을 제공할 가능성이 있다고 믿고 있다.
젠프렉스는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 역사적 사실이 아닌 사항에 대한 현재 보고서의 진술이 '미래 예측 진술'로 간주된다고 밝혔다.
이러한 미래 예측 진술은 경영진의 현재 신념, 기대 및 가정에 기반하여 이루어지며 성과에 대한 보장이 아니며 상당한 위험과 불확실성에 노출되어 있다.
따라서 이러한 미래 예측 진술은 젠프렉스가 정기적으로 미국 증권거래위원회에 제출하는 보고서에서 제시된 다양한 중요한 요소를 고려하여 검토해야 한다.
이러한 미래 예측 진술은 위험과 불확실성에 노출되어 있으므로 실제 결과는 이러한 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다.
이러한 진술에는 젠프렉스의 임상 개발, 제조 및 상업화 능력, 임상 시험 및 규제 승인 시기와 성공, 젠프렉스의 제품 후보가 암 및 당뇨병에 미치는 영향, 전략적 연구 및 개발 우선순위 이니셔티브의 효과, 젠프렉스의 미래 성장 및 재무 상태 등이 포함된다.
이러한 미래 예측 진술은 미래 사건의 예측으로 의존해서는 안 되며 젠프렉스는 이러한 사건이나 상황이 달성되거나 발생할 것이라고 보장할 수 없다.이러한 미래 예측 진술이 부정확한 것으로 판명될 경우, 그 부정확성은 중대할 수 있다.
이러한 진술을 젠프렉스가 특정한 시간 내에 목표와 계획을 달성할 것이라는 보장으로 간주해서는 안 된다.
젠프렉스는 이러한 미래 예측 진술에 대한 공개 업데이트나 수정 의무를 부인하며, 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고는 이 파일링 날짜 이후 새로운 정보, 미래 사건 또는 기타로 인해 이러한 미래 예측 진술을 반영할 의무가 없다.2026년 5월 14일, 젠프렉스는 이 보고서를 서명했다.서명자는 젠프렉스의 최고 경영자이자 최고 재무 책임자인 라이언 콘퍼이다.
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