뉴로진, 렛 증후군 유전자 치료제 'NGN-401' 임상 1/2상 긍정적 장기 데이터 발표

임상 단계 바이오테크 기업 뉴로진(NEUROGENE INC, NASDAQ:NGNE)은 2026년 6월 29일(현지시간) 렛 증후군(Rett syndrome) 여성 환자를 대상으로 한 유전자 치료제 후보물질 'NGN-401'의 임상 1/2상 장기 추적 관찰 결과를 발표했다. 이번 발표는 2026년 6월 16일 데이터 컷오프 기준이며, 치료 후 12개월에서 30개월 동안 추적 관찰한 10명의 참가자를 대상으로 했다. 임상 결과 참가자 전원이 임상적 개선을 보였으며, 장기 추적 관찰 기간 동안 치료 효과가 지속되고 발달 이정표 상실이나 정체기가 나타나지 않은 것으로 확인됐다.

공시된 효능 데이터에 따르면, 임상 참가자 10명 전원(100%)이 임상글로벌인상소견-개선(CGI-I) 점수에서 개선을 나타냈으며, 최소 1개 이상의 발달 이정표를 획득했다. 참가자들은 총 47개의 발달 이정표를 획득해 인당 평균 4.7개의 이정표를 기록했다. 또한 모든 참가자가 지난 12개월 동안 최소 1개 이상의 새로운 발달 이정표를 추가로 획득했다. 참가자들의 발달 이정표 획득은 점진적이고 단계적인 순서로 진행되어, 치료 후 발달 과정이 재개되었음을 시사했다.

치료 효과는 빠르게 나타나 첫 임상적 개선까지 걸린 시간의 중앙값은 치료 후 2개월로 집계됐다. 발달 이정표 획득은 시간이 지남에 따라 더욱 심화되어, 치료 후 6개월 시점 대비 12개월 시점에는 95% 증가했고, 12개월 이상 시점에는 147% 증가했다. 전체 참가자 중 7명은 2개 이상의 발달 이정표를 획득하고 손 기능, 대운동 기능, 의사소통 등 렛 증후군의 2개 이상 핵심 영역에서 개선을 보였다. 이러한 개선은 소아 환자뿐만 아니라 청소년 및 성인 환자 모두에서 관찰됐다. 아울러 참가자들은 렛 증후군 대운동 척도(RSGMS) 및 렛 증후군 손 기능 척도(RSHFS)에서도 통계적으로 유의미한 개선(p<0.001)을 나타냈다.

안전성 측면에서 NGN-401의 1E15 vg 용량은 대체로 양호한 내약성을 보였다. 치료와 관련된 이상반응은 모두 경증(1등급) 또는 중등증(2등급) 수준이었으며, 대부분은 아데노부속바이러스(AAV) 벡터의 알려진 잠재적 위험 범주 내에 있었고 현재 해결되었거나 해결 중인 상태다. 2025년 10월의 이전 데이터 컷오프 이후 새로운 치료 관련 중대한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다. 또한 등록 임상시험인 'Embolden'에서도 투약이 완료되었으며, 치료 관련 중대한 이상반응이나 용량 제한 독성(DLT)은 발생하지 않았다. 해당 임상시험의 탑라인 데이터는 2027년 하반기에 발표될 예정이다.

뉴로진은 희귀 신경계 질환 환자를 위한 유전자 치료제 개발에 집중하고 있는 기업이다. 대표 파이프라인인 NGN-401은 렛 증후군 치료를 위해 개발 중인 일회성 AAV9 유전자 치료제 후보물질이다. 이 물질은 인간 MECP2 유전자 전체를 전달하며, 세포별로 일관되고 정밀하게 단백질 발현을 조절하도록 설계된 뉴로진의 독자적인 'EXACT' 트랜스진 조절 기술이 적용됐다. NGN-401은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy), 첨단재생의료치료제(RMAT), 패스트트랙, 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정을 받은 바 있다.

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