스토케 테라퓨틱스, 드라베 증후군 치료제 3상 환자 등록 완료…2027년 FDA 신청 계획

스토케 테라퓨틱스(STOKE THERAPEUTICS INC, NASDAQ:STOK)가 2026년 2분기 실적을 발표하고 주요 파이프라인 개발 현황을 공개했다. 드라베 증후군 치료제 후보물질 '조레부네르센(zorevunersen)'의 임상 3상 환자 등록을 완료했으며, 2027년 1분기 미국 식품의약국(FDA)에 순차적 신약승인신청(rolling NDA)을 시작할 계획이다.

스토케 테라퓨틱스는 2026년 하반기 중 FDA와 pre-NDA 미팅을 진행할 예정이다. 지난 6월 미국, 영국, 일본에서 162명의 환자 등록을 완료한 임상 3상 'EMPEROR' 연구의 데이터 판독은 2027년 3분기로 예상되며, 이를 바탕으로 2027년 하반기에 순차적 NDA 제출을 완료한다는 목표다.

파이프라인 개발 현황 및 임상 진행 상황

조레부네르센 외에도 상염색체 우성 시신경 위축증(ADOA) 치료제 후보물질인 'STK-002'의 임상 1상 'OSPREY' 연구가 진행 중이다. 영국, 독일 등 유럽 5개국에서 8개 임상 사이트가 활성화되었으며, 첫 번째 코호트(3명) 투여를 안전성 문제없이 마쳤다. 두 번째 코호트 투여는 2026년 8월 시작될 예정이며, 초기 안전성 및 유효성 데이터는 2027년 상반기에 발표될 전망이다.

또한 회사는 시냅스단백질1(SYNGAP1) 관련 질환 치료 후보물질 도출을 위한 선도물질 최적화 작업을 진행하고 있으며, 중추신경계(CNS) 질환을 중심으로 한 반량불충분성(haploinsufficient) 질환 분야로 초기 연구를 확대하고 있다. 지난 7월에는 플랫폼 확장과 중개 연구를 이끌기 위해 톰 매콜리(Tom McCauley) 박사를 최고과학책임자(CSO)로 영입했다.

2분기 실적 및 재무 현황

스토케 테라퓨틱스의 2026년 2분기 매출은 930만 달러로, 전년 동기 1380만 달러 대비 감소했다. 이는 아카디아(Acadia) 및 바이오젠(Biogen)과의 협력 및 라이선스 계약에 따른 의무 이행에서 발생한 매출이다. 2분기 순손실은 6160만 달러(주당 0.93달러)를 기록해 전년 동기 2350만 달러(주당 0.40달러) 대비 적자 폭이 늘어났다.

연구개발(R&D) 비용은 조레부네르센 개발 가속화에 따른 활동 및 인건비 증가로 전년 동기 2590만 달러에서 4950만 달러로 크게 증가했다. 판매비와 관리비(SG&A) 역시 인력 충원과 출시 준비 비용 영향으로 전년 동기 1530만 달러에서 2530만 달러로 늘어났다.

2026년 6월 30일 기준 회사의 현금, 현금성자산 및 시장성보유증권은 3억 5430만 달러이다. 여기에 6월 30일 이후 단일 투자자를 대상으로 한 ATM(시장직접매각)을 통해 확보한 6570만 달러의 순수입금을 더해 총 약 4억 2000만 달러의 자금을 확보하고 있다. 회사 측은 이 재원이 2028년 초 조레부네르센의 미국 상업화 시점까지의 운영 자금을 충당할 수 있을 것으로 예상했다.

스토케 테라퓨틱스는 미국 매사추세츠주 베드포드에 본사를 둔 바이오테크 기업으로, 자체 개발한 'TANGO' 플랫폼 기술을 활용해 RNA 의약품을 개발하고 있다. 주로 단백질 발현량이 정상 수준의 50% 수준으로 감소해 발생하는 반량불충분성 질환인 중추신경계 및 안과 질환 치료제 개발에 집중하고 있다.

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