로켓 파머슈티컬스, 다논병 치료제 'RP-A501' 임상 2상 설계 FDA 합의

희귀 유전성 심혈관 질환 치료제를 개발하는 바이오테크 기업 로켓 파머슈티컬스(ROCKET PHARMACEUTICALS INC, NASDAQ:RCKT)가 다논병(Danon disease) 치료 후보물질 'RP-A501'의 글로벌 피보탈(Pivotal) 임상 2상 시험 설계에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 합의했다고 15일(현지시간) 발표했다.

이번 합의에 따라 로켓 파머슈티컬스는 조정된 용량과 변경된 프로토콜을 바탕으로 임상시험 대상자 등록과 투여를 지속하게 된다. 피보탈 임상시험의 평가 대상 환자 수는 총 12명으로 확정됐다. 여기에는 변경된 프로토콜에 따라 이미 투여를 마친 첫 3명의 환자가 포함되며, 회사는 남은 9명의 환자를 추가로 모집해 투여할 예정이다. 투여 완료 목표 시점은 2027년 중반이다.

FDA는 변경된 프로토콜 하에서 치료를 받은 첫 3명 환자의 초기 안전성 데이터를 검토한 후 임상 지속을 승인했다. 이들 환자는 최소 4주간의 추적 관찰을 마쳤으며, 혈전성 미세혈관병증(TMA)이나 모세혈관 누출 증후군(CLS) 등의 부작용은 관찰되지 않았다.

신속 승인 지향하는 12개월 공동 1차 평가변수 유지

이번 임상의 공동 1차 평가변수는 투여 후 12개월 시점에서의 심근 LAMP2 단백질 발현 및 좌심실 질량 지수의 기저치 대비 10% 감소로 설정됐다. 로켓 파머슈티컬스는 이 평가변수들을 바탕으로 향후 FDA의 신속 승인(Accelerated Approval) 경로를 밟을 계획이다.

임상 2상에 사용되는 조정된 용량은 체중 1킬로그램당 3.8 × 10¹³ 게놈 카피(GC/kg)로, 상업용 규격 제품이 사용된다. 변경된 프로토콜에는 리투시맙, 시롤리무스 및 코르티코스테로이드로 구성된 최적화된 면역조절 요법과 강화된 환자 적격성 기준, 안전성 모니터링 및 위험 완화 조치가 포함됐다.

고라브 샤(Gaurav Shah) 로켓 파머슈티컬스 최고경영자(CEO)는 "FDA가 피보탈 효능 평가 프레임워크를 확인해 준 것은 RP-A501 개발과 다논병 환자 공동체에 중요한 이정표"라며 "이미 투여받은 3명의 환자가 전체 12명에 포함되고 기존 공동 1차 평가변수가 유지됨에 따라 피보탈 임상을 완료할 수 있는 명확한 경로를 확보했다"고 말했다.

로켓 파머슈티컬스는 미국 뉴저지주 크랜베리에 본사를 둔 상업화 단계의 바이오테크 기업으로, 희귀 및 치명적 유전 질환을 위한 유전자 치료제 개발에 집중하고 있다. 회사는 오는 10월 6일 오후 4시 30분(미 동부시간) 투자자 대상 웹세미나를 열고 다논병 프로그램에 대한 상세 업데이트를 제공할 예정이다.

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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com