컬리넌 테라퓨틱스, 백혈병 치료 후보물질 'CLN-049' 임상 1상 최신 데이터 공개…ORR 최대 53%

컬리넌 테라퓨틱스(CULLINAN THERAPEUTICS, INC., NASDAQ:CGEM)가 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 및 골수이형성증후군(MDS) 환자를 대상으로 진행한 FLT3xCD3 T세포 인게이저 'CLN-049'의 임상 1상 용량 증량 시험 최신 데이터를 4일(현지시간) 발표했다. 회사는 이 데이터를 오는 12월 열리는 제68회 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 포스터로 공개할 예정이다.

데이터 분석 시점 기준 13개 코호트에 걸쳐 총 87명(AML 76명, MDS 11명)의 환자가 등록됐으며 목표 용량 범위는 1.5~24µg/kg이었다. 유효성 평가가 가능한 환자는 80명이었다. 12µg/kg 목표 용량군에서 객관적 반응률(ORR)은 45%, 복합 완전관해율(CRc)은 21%(29명 중 6명, 완전관해 2명)를 기록했다.

특히 12µg/kg 용량군 가운데 첫 증량 용량을 1.5µg/kg 이하로 투여받은 환자에서는 ORR 53%, CRc 26%(19명 중 5명, 완전관해 2명)를 나타냈다. 6µg/kg 목표 용량군에서는 ORR 25%, CRc 19%(16명 중 3명, 전원 완전관해)로 집계됐다.

이 밖에 다중 매개변수 유세포 분석으로 측정한 미세잔존질환(MRD) 음성 반응이 환자 5명에게서 관찰됐다. 반응을 보인 환자 2명은 추가 공고 요법 없이 12개월 넘게 CLN-049 치료를 이어갔고, 다른 반응 환자 4명에게서는 CLN-049가 동종 조혈모세포이식까지의 가교 역할을 했다.

2단계 증량 투여로 사이토카인 방출 증후군 감소

안전성 측면에서는 증량 용량을 한 번만 투여한 환자의 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률이 36%(36명 중 13명)였고, 유일한 3등급 CRS도 이 환자군에서 나왔다. 2단계 증량(1 또는 1.5µg/kg에서 6µg/kg) 투여법을 적용하자 CRS 발생률은 26%(27명 중 7명)로 낮아졌고 중증도도 1·2등급에 그쳤다. 면역세포 연관 신경독성 증후군(ICANS)은 6%(87명 중 5명)로 드물었으며 3등급 1건을 포함해 모두 저절로 해소됐다.

환자의 10% 넘게 발생한 3등급 이상의 치료 중 발생 이상반응으로는 발열성 중성구 감소증(18%), 트랜스아미나아제(TA) 상승(14%), 폐렴(12%)이 보고됐다. 최초 증량 용량을 1 또는 1.5µg/kg으로 설정한 2단계 증량 투여법을 적용한 결과 TA 상승 발생률은 4%(27명 중 1명)로 낮아졌다. 회사는 TA 상승이 무증상이고 회복 가능했으며 다른 간 검사 이상과도 관련이 없었다고 설명했다.

임상 2상 목표 용량 6·12µg/kg 선정

회사 측은 이번 결과를 통해 1일차 1.5µg/kg, 4일차 6µg/kg의 2단계 증량 투여법이 최적의 면역 프라이밍과 양호한 임상적 안전성을 제공한다는 점을 확인했다고 밝혔다. 가장 높은 CRc는 6 또는 12µg/kg 목표 용량에서 관찰됐다. 회사는 임상 2상 목표 용량으로 선정한 이 두 용량이 재발성 또는 불응성 AML·MDS 환자군 전반에서 혈구 수치 회복을 동반한 항백혈병 활성을 보였으며, 현재 진행 중인 CLN-049 임상 2상 시험에서 추가로 평가할 예정이라고 설명했다.

ASH 연례 학술대회는 12월 12일부터 15일까지 루이지애나주 뉴올리언스에서 열리며, CLN-049 용량 증량 결과 포스터는 12월 13일 발표된다. 컬리넌 테라퓨틱스는 이번 학회에서 새로 진단된 AML 환자 대상 CLN-049와 아자시티딘·베네토클락스 병용 임상의 진행 현황, 면역혈소판감소증(ITP)·온난형 자가면역용혈빈혈(wAIHA) 대상 BCMAxCD3 T세포 인게이저 '벨리노타미그(CLN-803)'의 임상 진행 현황과 전임상 데이터 등 모두 4건의 포스터를 발표한다.

CLN-049는 재발성·불응성 AML 치료 용도로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정과 패스트트랙 지정을 받았다.

컬리넌 테라퓨틱스는 자가면역질환 및 암 치료를 위한 T세포 인게이저(T cell engager) 치료제를 개발하는 미국 매사추세츠주 캠브리지 소재의 임상 단계 바이오 제약 기업이다.

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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com