패시지바이오(PASG), FTD-GRN 환자 대상 PBFT02의 긍정적인 중간 데이터 발표

패시지바이오(PASG, Passage BIO, Inc. )는 FTD-GRN 환자 대상 PBFT02의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.

16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 16일, 패시지바이오(나스닥: PASG)는 14회 국제 전두측 치매 회의(ISFTD2024)에서 진행 중인 글로벌 1/2상 임상 시험인 upliFT-D의 PBFT02에 대한 업데이트된 데이터를 발표할 예정이다.

이 발표는 2024년 9월 20일 금요일 오전 9시 38분 GMT에 포스터 발표로 진행된다.

PBFT02는 전두측 치매(FTD) 환자에게 적용되는 아데노 연관 바이러스(AAV) 전달 유전자 치료제로, GRN 변이를 가진 환자들을 대상으로 한다.

패시지바이오는 Cohort 1 환자(총 5명)에서 Dose 1의 PBFT02가 모든 치료받은 환자에서 뇌척수액(CSF) 내 프로그라눌린(PGRN) 수치를 증가시켰으며, 치료 후 12개월까지 지속적으로 높은 수치를 유지했다.

PBFT02는 모든 환자에서 잘 견뎌졌으며, 수정된 면역 억제 요법을 받은 환자들(환자 2, 3, 4, 5)에서 심각한 부작용(SAE)은 없었다.모든 치료 유발 부작용(AE)은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났다.

중간 결과에 따르면, PBFT02는 모든 환자에서 CSF PGRN 수치를 기준선 대비 최대 6배 증가시켰으며, 1개월 후 10.7에서 17.3 ng/mL(5명) 범위로, 6개월 후에는 21.7에서 27.3 ng/mL(2명) 범위로 최대 10배 증가했다.

CSF PGRN 수치는 12개월 후에도 34.2 ng/mL로 유지되었으며, 6개월에서 12개월 사이의 증가율은 26%로 감소했다.

패시지바이오의 CEO인 윌 추(Will Chou) 박사는 "우리는 upliFT-D 시험의 긍정적인 Cohort 1 데이터에 매우 고무되어 있으며, PBFT02의 1회 투여가 CSF PGRN 발현을 강력하고 지속적으로 증가시켰음을 보여준다"고 말했다.

패시지바이오는 현재 2024년 6월 30일 기준으로 9,200만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 2026년 2분기까지의 자금 운용이 가능할 것으로 예상하고 있다.

패시지바이오는 FTD-GRN 및 FTD-C9orf72 환자에 대한 임상 시험을 진행 중이며, 향후 ALS 환자 치료를 위한 규제 피드백을 받을 예정이다.

현재 패시지바이오는 여러 신경퇴행성 질환에 대한 치료법 개발을 목표로 하고 있으며, PBFT02는 이러한 질환의 근본적인 병리를 타겟으로 하는 혁신적인 치료법으로 자리 잡을 가능성이 있다.



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