트라베레쎄라퓨틱스(TVTX), FDA에 FILSPARI® 승인 요청

트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 FDA에 FILSPARI® 승인을 요청했다.

10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 FILSPARI®(sparsentan)의 초점 세그먼트 사구체 경화증(FSGS) 치료를 위한 보충 신약 신청(sNDA)에 대한 추가 검토 결과, 자문 위원회가 더 이상 필요하지 않다고 통지를 받았다.

sNDA는 FDA의 검토를 계속 받고 있으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 1월 13일이다. 만약 승인된다면, FILSPARI는 FSGS에 대한 첫 번째 치료제로 자리 잡게 된다.

FSGS는 단백뇨에 의해 유발되는 드물고 심각한 신장 질환으로, 점진적인 신장 기능 손실과 신부전으로 이어진다. FILSPARI는 단백질 세포 손상을 목표로 하는 경구용 비면역억제 잠재적 치료제로, FSGS 진행의 주요 원인이다.

sNDA는 FSGS에서 현재까지 수행된 가장 크고 엄격한 두 가지 대조군 개입 연구인 3상 DUPLEX 연구와 2상 DUET 연구의 결과를 바탕으로 하고 있다. 이 연구들에서 FILSPARI는 성인 및 소아 환자에서 최대 라벨 용량의 이르베사르탄과 비교하여 단백뇨의 빠르고 우수하며 지속적인 감소를 보여주었다.

뉴잉글랜드 의학 저널에 발표된 DUPLEX 연구는 36주에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 단백뇨 완화를 보여주었으며, 이는 2년 동안 지속되었다. DUPLEX 연구에서 부분적 또는 완전한 단백뇨 완화를 달성한 환자들은 치료군에 관계없이 각각 67%에서 77% 낮은 신부전 위험을 보였으며, FILSPARI의 치료 효과는 완전한 완화에 이르는 더 엄격한 기준에서도 강화되었다.

이 연구 결과는 FSGS에서 단백뇨의 중요성을 지지하는 독립적인 PARASOL 작업 그룹의 발견과 일치한다. FILSPARI는 연구에서 잘 견뎌졌으며, 안전성 프로필은 모든 시험에서 일관되었고 이르베사르탄과 유사하다.

FILSPARI는 IgA 신병증 환자의 신장 기능 저하를 늦추기 위해 FDA와 EMA의 완전 승인을 받았다. 3상 DUPLEX 연구는 FSGS에서 현재까지 가장 큰 개입 연구이며, 최대 용량의 활성 비교군에 대한 유일한 연구이다.

DUPLEX는 36주에서 통계적 유의성을 가지고 사전 지정된 FSGS 부분 단백뇨 완화(FPRE) 목표를 달성했지만, 108주 치료 동안 주요 효능 eGFR 기울기 목표는 달성하지 못했다. 연구의 2년 결과는 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표되었으며, FILSPARI는 108주 동안 임상적으로 의미 있는 이점을 제공하며 단백뇨 감소, 부분 및 완전 완화 비율 증가, 그리고 활성 대조군에 비해 말기 신장 질환 비율 감소를 보여주었다.

2상 DUET 연구에서 FILSPARI는 치료 그룹의 주요 효능 목표를 달성했으며, 이르베사르탄과 비교하여 단백뇨가 두 배 이상 감소하는 결과를 보였다. FILSPARI는 모든 임상 시험에서 일관된 안전성 프로필을 보였으며, 최대 용량의 활성 대조군인 이르베사르탄과 비교하여 약물 유발 간 손상이나 체액 과부하가 없었다.

DUPLEX 및 DUET 연구의 이중 맹검 부분을 완료한 환자들은 연구의 개방형 연장에 참여할 수 있는 자격이 주어졌다.

회사는 또한 사업 및 재무 전반에 걸쳐 위험과 불확실성에 직면해 있으며, 상업적 제품의 성공, 임상 시험 등록과 관련된 위험, 그리고 임상 시험이 안전성, 규제 또는 기타 이유로 성공하지 못하거나 지연될 수 있는 위험이 있다. 특히, 회사는 IgAN에서 FILSPARI의 상업적 출시와 관련된 위험, 임상 연구의 시기 및 잠재적 결과, 상업적 제품의 시장 수용성, 제조 확대의 도전과제, 그리고 새로운 행정부와 관련된 위험에 직면해 있다.

투자자들은 회사의 가장 최근 Form 10-K, Form 10-Q 및 기타 증권 거래 위원회에 제출된 문서에서 위험과 불확실성에 대한 전체 논의를 참조해야 한다.



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