인텔리아 테라퓨틱스(NTLA), 유전성 혈관부종 치료를 위한 긍정적인 3상 결과 발표

인텔리아 테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 유전성 혈관부종 치료를 위한 긍정적인 3상 결과를 발표했다.

27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 27일, 인텔리아 테라퓨틱스는 "인텔리아 테라퓨틱스, 유전성 혈관부종에서 긍정적인 3상 결과 발표, 인 비보 유전자 편집의 글로벌 첫 사례"라는 제목의 보도자료를 발표하고, 유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위한 lonvoguran ziclumeran(이하 "lonvo-z")의 HAELO 3상 임상 시험의 주요 데이터를 발표했다.

HAE는 환자들이 다양한 신체 부위에서 발생하는 재발성 및 잠재적으로 생명을 위협하는 부종(angioedema) 공격을 경험하는 드문 유전적 질환이다.

lonvo-z는 외래 환자에게 투여되는 일회성 치료제로 설계되었으며, kallikrein B1(KLKB1) 유전자를 비활성화하여 kallikrein 및 bradykinin 수치를 영구적으로 낮추는 것을 목표로 하는 인 비보 CRISPR 유전자 편집 후보물질이다. 인텔리아는 또한 FDA에 lonvo-z의 규제 승인을 요청하기 위한 롤링 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 시작했다.

회사는 2027년 상반기 미국에서의 lonvo-z 출시를 준비하고 있다. 인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "오늘 발표된 HAELO 결과는 인텔리아와 CRISPR 및 정밀 의학 분야, 그리고 가장 중요한 HAE 커뮤니티에 있어 중대한 이정표를 나타낸다"고 말했다.

"예측할 수 없는 부종 공격과 만성 예방 치료와 관련된 많은 부담을 안고 있는 환자들에게 lonvo-z는 치료의 패러다임 전환을 나타낼 수 있다. 이 데이터는 lonvo-z가 일회 투여로 공격과 지속적인 치료의 필요로부터 장기간 자유로움을 제공할 수 있는 잠재력을 확인시켜준다. " HAELO 임상 시험은 성인 및 16세 이상의 청소년을 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 시험으로, lonvo-z의 50mg 일회 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계되었다.

시험의 주요 목표는 환자가 경험한 HAE 공격의 수, 삶의 질, 안전성 및 내약성을 중심으로 했다.

총 80명의 환자가 등록되었으며, 이 중 52명이 lonvo-z를, 28명이 위약을 받았다. 등록된 환자 중 49%는 미국에서 등록되었고, 71%는 연구 시작 시 장기 예방 치료(LTP)를 받고 있었다. LTP 치료를 받는 환자는 투여 전 몇 주 동안 해당 치료를 중단해야 했다.

데이터 마감일인 2026년 2월 10일 기준으로, 등록된 환자들의 중앙 추적 관찰 기간은 7.5개월이었다. 데이터 마감 시점에서, lonvo-z를 받은 모든 환자는 LTP에서 자유로웠다. HAELO의 주요 발견은 다음과 같다. 시험은 주요 목표를 달성했다. 6개월 효능 평가 기간(5주에서 28주) 동안, lonvo-z의 일회 주입은 위약 대비 공격을 87% 감소시켰으며, lonvo-z 그룹의 평균 월 공격률은 0.26, 위약 그룹은 2.10이었다(p<0.0001). 시험은 통계적 유의성을 가지고 모든 주요 2차 목표를 달성했다(p<0.0001). 여기에는 6개월 효능 평가 기간 동안 lonvo-z 그룹에서 공격이 전혀 없는 환자의 비율이 62%였으며, 위약 그룹에서는 11%였다.lonvo-z 그룹의 모든 환자는 기준선 대비 공격률이 감소했다.

lonvo-z 그룹에서 주요 관찰 기간 동안 공격이 없었던 38%의 환자에게서는 평균 공격률이 72% 감소했다. lonvo-z의 안전성 및 내약성에 대한 데이터는 긍정적이었다. 주요 관찰 기간(주입 후 28주까지) 동안 가장 흔한 치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 주입 관련 반응, 두통 및 피로였다. 데이터 마감 시점까지 보고된 모든 TEAEs는 경증 또는 중등도였으며, lonvo-z 그룹에서 심각한 이상 반응은 관찰되지 않았다.데이터 마감 시점에서, lonvo-z를 받은 모든 환자는 LTP에서 자유로웠다.

인텔리아는 2026년 하반기 BLA 제출을 완료하고, 승인이 이루어질 경우 2027년 상반기에 lonvo-z를 미국에서 출시할 계획이다. 현재 인텔리아의 재무 상태는 긍정적이며, lonvo-z의 성공적인 상용화 가능성이 높아 보인다. HAELO 시험의 결과는 인텔리아가 유전성 혈관부종 치료에 있어 중요한 이정표를 세웠음을 보여준다. 이로 인해 인텔리아는 향후 시장에서의 경쟁력을 더욱 강화할 것으로 기대된다.



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