캐프리코 테라퓨틱스, FDA 자문위서 DMD 치료제 '데라미오셀' 심사 예정

캐프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics, NASDAQ:CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)의 세포, 조직 및 유전자 치료제 자문위원회(CTGTAC)가 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 '데라미오셀(Deramiocel)'의 품목허가신청(BLA)을 심사하기 위해 자문위원회 회의를 개최할 예정이라고 2026년 6월 26일(현지시간) 발표했다. 자문위원회 회의는 2026년 7월 29일로 예정되어 있으며, 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA의 최종 승인 여부 결정 목표일은 2026년 8월 22일이다.

이번 BLA는 캐프리코 테라퓨틱스가 진행한 임상 2상 'HOPE-2' 시험과 장기 연장 시험인 'HOPE-2-OLE'의 장기 결과, 그리고 임상 3상 'HOPE-3' 시험의 결과를 바탕으로 제출됐다. 회사 측에 따르면 임상 3상 HOPE-3 시험은 1차 평가변수인 상지기능평가(PUL v2.0)와 주요 2차 심장 평가변수인 좌심실박출률(LVEF)을 비롯해 모든 제1종 오류 제어 2차 평가변수에서 통계적 유의성을 달성했다.

데라미오셀(개발코드명 CAP-1002)은 동종 심장 유래 세포(CDC)로 구성된 세포 치료제 후보물질이다. 전임상 및 임상 연구에 따르면 데라미오셀은 DMD와 같은 근이영양증 환자의 심장 및 골격근 기능을 보존하기 위해 강력한 면역 조절 및 항섬유화 작용을 하는 것으로 나타났다. CDC는 엑소좀으로 알려진 세포외 소포를 분비하여 대식세포를 표적으로 삼고, 이들의 발현 프로필을 염증 유발형에서 치유형 표현형으로 변화시키는 기전으로 작용한다. CDC는 250개 이상의 동료 평가 학술 논문에서 연구되었으며, 여러 임상 시험을 통해 250명 이상의 피험자에게 투여된 바 있다.

데라미오셀은 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 DMD 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. 또한 미국에서 재생의료첨단치료제(RMAT) 지정을, 유럽에서 첨단바이오의약품(ATMP) 지정을 받았으며, FDA로부터 희귀 소아 질환 지정도 획득했다. 이에 따라 승인 시 우선심사바우처(PRV)를 받을 수 있는 자격을 갖추게 된다.

듀센형 근이영양증(DMD)은 골격근, 호흡근, 심근에 영향을 미치는 진행성 근육 퇴행을 특징으로 하는 중증 X-염색체 관련 유전 질환이다. 근육 세포의 핵심 구조 단백질인 디스트로핀의 결핍으로 인해 발생하며, 미국 내 환자 수는 약 1만 5,000명으로 주로 남성에게 영향을 미친다. 시간이 지남에 따라 심장 근육의 악화로 인해 심근병증과 심부전이 발생하며, 이는 DMD 환자의 주요 사망 원인으로 알려져 있다. 현재 완치법은 없으며 치료 옵션도 제한적이다.

캐프리코 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 세포 및 엑소좀 기반 치료제 개발에 주력하는 바이오테크 기업이다. 대표 후보물질인 데라미오셀 외에도 다양한 질병에 걸쳐 올리고뉴클레오타이드, 단백질, 저분자 치료제의 표적 전달을 위한 독자적인 'StealthX™' 엑소좀 플랫폼을 개발하고 있다.

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