빔 테라퓨틱스, 2분기 순손실 1억 2270만 달러… "겸상적혈구증 치료제 연말 BLA 신청"

염기 편집 기술 기반의 정밀 유전자 치료제 개발 기업 빔 테라퓨틱스(BEAM THERAPEUTICS INC, NASDAQ:BEAM)가 2026년 2분기 실적을 발표하고 주요 파이프라인의 임상 시험 진척 상황을 공개했다.

빔 테라퓨틱스의 2026년 2분기 순손실은 1억 2270만 달러(주당 1.18달러)로, 전년 동기 기록한 순손실 1억 210만 달러(주당 1.00달러) 대비 적자 폭이 확대됐다. 2분기 연구개발(R&D) 비용은 9510만 달러로 전년 동기(1억 180만 달러)보다 소폭 감소했으나, 일반관리(G&A) 비용은 3190만 달러로 전년 동기(2690만 달러) 대비 증가했다.

2026년 6월 30일 기준 회사가 보유한 현금 및 현금성 자산과 단기투자자산은 총 12억 달러 규모다. 회사 측은 현재 보유 자금과 식스 스트리트(Sixth Street)와의 신용 한도 약정에서 추가로 인출 가능한 2억 달러를 합쳐 오는 2029년 중반까지 운영 자금을 확보할 수 있을 것으로 전망했다.

겸상 적혈구 빈혈증 치료제 '리스토셀' 연말 BLA 제출 목표

빔 테라퓨틱스는 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 치료제 후보물질인 '리스토셀(Risto-cel, 구 BEAM-101)'의 임상 1/2상(BEACON 시험)에 등록된 모든 성인 및 청소년 환자에 대한 투여를 완료했다. 회사는 올해 말까지 해당 임상의 업데이트된 데이터를 발표하고, 이르면 올해 말 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가신청(BLA)을 제출할 계획이다.

이와 함께 차세대 혈액 질환 치료 프로그램인 'BEAM-103'의 건강한 자원봉사자 대상 임상 1상 시험에서도 환자 등록과 투여를 완료했다. BEAM-103은 모든 테스트 용량에서 우수한 내약성을 나타낸 것으로 확인됐다.

AATD 및 PKU 치료제 임상 속도

알파-1 안티트립신 결핍증(AATD) 치료제 후보물질인 'BEAM-302'는 지난 7월 글로벌 중추적 코호트(pivotal cohort) 임상 1/2상 시험에서 첫 환자 투여를 마쳤다. 이번 코호트는 미국 내 신속 승인 경로를 지원하도록 설계됐으며, 관련 상세 임상 데이터는 오는 9월 5일부터 9일까지 스페인 바르셀로나에서 열리는 유럽호흡기학회(ERS) 연례 학술대회에서 구두 발표될 예정이다.

페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 후보물질인 'BEAM-304'는 지난 6월 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 획득하고 임상 1/2상 시험 개시를 위한 준비 작업에 착수했다. 당원병 1a형(GSDIa) 치료제 후보물질인 'BEAM-301'은 현재 임상 1/2상 용량 탐색 시험을 진행 중이며, 올해 중 초기 임상 데이터를 발표할 계획이다.

빔 테라퓨틱스는 미국 매사추세츠주 캠브리지에 본사를 두고 있으며, DNA 이중나선 유전자를 절단하지 않고 단일 염기를 정밀하게 교정하는 독자적인 염기 편집 기술을 바탕으로 다양한 유전 질환 치료제를 개발하고 있다.

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