뉴로진, 2분기 순손실 3450만 달러…렛 증후군 치료제 임상 순항

임상 단계 바이오테크 기업 뉴로진(NEUROGENE INC, NASDAQ:NGNE)이 2026년 2분기 실적 발표와 함께 주요 파이프라인의 개발 현황을 공개했다. 뉴로진은 렛 증후군 치료 후보물질 'NGN-401'의 임상 1/2상에서 긍정적인 장기 데이터를 확보했으며, 상업화 준비를 위한 공정 성능 검증(PPQ) 캠페인에 착수했다고 밝혔다.

뉴로진의 2026년 2분기(6월 30일 종료) 연구개발(R&D) 비용은 2550만 달러로, 전년 동기 1940만 달러 대비 증가했다. 이는 NGN-401의 임상 시험 활동 및 화학·제조·품질관리(CMC) 활동 관련 비용이 늘어난 데 따른 것이다. 일반관리(G&A) 비용 역시 주식 기준 보상 비용과 상업화 전 단계 활동 증가로 인해 전년 동기 670만 달러에서 1120만 달러로 증가했다. 이에 따라 2분기 순손실은 3450만 달러를 기록해 전년 동기(2200만 달러) 대비 적자 폭이 확대됐다.

렛 증후군 치료제 임상 순항 및 상업화 준비

뉴로진은 렛 증후군 유전자 치료제 NGN-401의 임상 1/2상에서 긍정적인 장기 데이터를 확인했다. 2026년 6월 16일 데이터 컷오프 기준, 임상 참여자 10명 전원이 임상글로벌인상소견-개선(CGI-I) 척도에서 개선을 보였으며 최소 1개 이상의 발달 이정표를 달성했다. 참여자들은 평균 4.7개의 발달 이정표를 획득했으며, 최대 30개월의 추적 관찰 기간 동안 발달 정체나 상실 현상은 관찰되지 않았다. NGN-401의 등록 임상시험인 '엠볼든(Embolden)'의 탑라인 데이터는 2027년 하반기에 발표될 예정이다.

이와 함께 뉴로진은 향후 품목허가신청(BLA) 제출을 지원하기 위해 올해 7월 PPQ 캠페인을 시작했다. 회사는 2026년 말까지 PPQ 생산 과정을 완료할 계획이다. 안전성 측면에서는 2026년 8월 10일 기준 총 35명의 환자에게 NGN-401(1E15 vg 용량)을 투여한 결과, 전반적으로 양호한 내약성을 나타냈다고 설명했다.

공모 흥행으로 2029년까지 자금 확보

뉴로진은 2026년 6월 30일 기준 2억 2540만 달러의 현금 및 현금성자산, 단기투자자산을 보유하고 있다. 여기에 지난 7월 2일 완료된 공모 증자를 통해 약 1억 3480만 달러의 순수입금을 추가로 확보했다. 이번 공모는 초과 청약으로 진행됐으며 주관사의 추가 주식 매수 옵션이 전액 행사되어 총 1억 4400만 달러의 총수입금(gross proceeds)을 기록했다.

공모 수입금을 합산한 뉴로진의 프로포마(Pro Forma) 기준 현금 및 단기투자자산 규모는 약 3억 6020만 달러에 달한다. 뉴로진 측은 현재 보유한 재원으로 오는 2029년 1분기까지 계획된 운영 자금을 충당할 수 있을 것으로 전망했다.

뉴로진은 희귀 신경 질환 환자를 위한 유전자 치료제를 개발하는 미국의 임상 단계 바이오테크 기업이다. 독자적인 'EXACT' 트랜스진 조절 기술을 보유하고 있으며, 대표 파이프라인인 NGN-401을 통해 렛 증후군 치료제 시장 진입을 추진하고 있다.

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