스칼러 록, 척수성 근위축증 치료제 '이셈빌드' FDA 승인 획득

글로벌 바이오 제약회사 스칼러 록(SCHOLAR ROCK HOLDING CORPORATION, NASDAQ:SRRK)은 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '이셈빌드(ISEMBYLD, 성분명 아피테그로맙-mstn)'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 11일(현지시간) 발표했다.

이셈빌드는 생존운동뉴런2(SMN2) 표적 치료제를 투여받고 있는 2세 이상의 소아 및 성인 척수성 근위축증 환자를 위한 치료제로 승인됐다. 이는 척수성 근위축증 환자 중 기존 SMN2 표적 치료를 받는 이들을 대상으로 근육을 직접 표적해 운동 기능을 개선하는 최초이자 유일한 치료제다.

이번 승인은 임상 3상 'SAPPHIRE' 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 임상 시험에서 이셈빌드 10mg/kg 투여군은 1년 치료 후 운동 기능 평가 기준인 '해머스미스 운동 기능 척도 확장판(HFMSE)' 점수가 위약군 대비 2.2점 개선되며 일차 평가변수를 충족했다. 또한 이셈빌드 투여군의 34.2%가 HFMSE 점수에서 3점 이상의 개선을 보여 위약군의 13.5% 대비 유의미한 효과를 나타냈다.

스칼러 록은 이번 FDA 승인과 함께 향후 마케팅 신청 시 우선 심사권을 확보할 수 있는 '희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)'를 획득했다. 회사는 이셈빌드의 미국 시장 상업용 출시 절차에 돌입했으며, 수일 내에 제품 배송이 시작될 예정이라고 밝혔다.

스칼러 록은 희귀 및 중증 신경근육 질환 치료를 위한 근육 표적 혁신 신약 개발에 집중하는 바이오 제약기업이다. 독자적인 마이오스타틴(myostatin) 생물학 플랫폼을 활용해 단백질 성장 인자를 선택적으로 조절하는 단클론 항체 치료제를 개발하고 있다.

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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com