어타이어 파머, FDA와 폐 사코이도시스 치료제 '에프조피티모드' 임상 3상 프로토콜 합의

바이오 제약사 어타이어 파머(aTyr Pharma, Inc., NASDAQ:ATYR)가 자사의 주요 치료제 후보물질 '에프조피티모드(efzofitimod)'의 임상 3상 시험 프로토콜에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 합의를 마쳤다고 24일(현지시간) 발표했다.

이번 임상 3상은 제한성 폐질환을 동반한 만성 증상성 폐 사코이도시스(pulmonary sarcoidosis) 환자를 대상으로 진행될 예정이다. 어타이어 파머는 올해 4분기 중 미국과 유럽에서 규제당국 제출에 집중하는 동시에 임상시험 관련 활동을 개시할 계획이다.

계획된 임상 3상 시험은 중등도에서 중증의 폐 사코이도시스 환자를 대상으로 에프조피티모드의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 전 세계에서 무작위, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행된다. 총 54주간 진행되는 이번 임상시험은 5.0mg/kg 용량의 에프조피티모드 투여군과 위약 투여군 두 코호트로 동일하게 무작위 배정되어 3주에 한 번씩 총 17회 정맥 투여하는 방식으로 구성된다.

임상시험 대상자는 안정적인 용량(하루 5.0mg 이하)의 경구용 코르티코스테로이드 및/또는 배경 면역억제제를 복용 중인 증상성 폐 사코이도시스 환자 최대 약 372명이다. 임상시험 기간 동안 기존 치료제 복용량은 안정적으로 유지되어야 한다. 1차 평가변수는 48주 차에 기준선 대비 노력성 폐활량(FVC)의 변화량이며, 주요 2차 평가변수는 48주 차에 기준선 대비 킹스 사코이도시스 설문지(KSQ)-폐 점수의 변화량이다.

이번 임상 3상 설계는 기존 임상 3상 'EFZO-FIT' 연구의 하위 그룹 분석 데이터를 바탕으로 한다. 해당 분석에서 정상 FEV1/FVC 비율과 예측 FVC 80% 이하로 정의된 제한성 폐질환 동반 폐 사코이도시스 환자 중 에프조피티모드 5.0mg/kg을 투여받은 환자들은 위약군 대비 FVC에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, KSQ-폐 점수를 포함한 다수의 환자 보고 결과에서도 개선을 나타냈다. 이 분석 결과는 2026년 세계 사코이도시스 및 기타 육아종성 질환 학회(World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders) 학술대회에서 발표됐다.

어타이어 파머 측은 이번 임상 3상 시험을 통한 에프조피티모드의 향후 개발을 위해 주식 또는 채무증권 발행, 보조금 지원, 협업, 전략적 파트너십 및 라이선스 계약 등을 통해 추가 자금을 조달해야 할 것이라고 밝혔다.

어타이어 파머는 미국 캘리포니아주 샌디에이고에 본사를 둔 바이오 제약 기업이다.

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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com