에디타스 메디신, 고지혈증 유전자 편집 치료제 'EDIT-401' 임상 1/2상 호주 승인

미국의 유전자 편집 전문 기업 에디타스 메디신(EDITAS MEDICINE INC, NASDAQ:EDIT)이 고지혈증 치료를 위한 체내(in vivo) 유전자 편집 신약 후보물질 'EDIT-401'의 첫 인체 대상 임상 1/2상 시험(Strive)을 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자를 대상으로 호주에서 개시할 수 있는 승인을 받았다고 8일(현지시간) 공시했다.

이번 임상시험은 호주 인체연구윤리위원회(HREC)의 승인을 획득하고 호주 의약품청(TGA)과의 임상시험 신고(CTN) 절차를 완료했다. 에디타스 메디신은 뉴질랜드 규제당국에도 임상시험 심사를 신청한 상태로, 뉴질랜드에서 승인될 경우 양국 환자 모두가 임상시험에 참여할 수 있게 된다. 회사는 올해 중 환자 투약을 시작할 계획이다.

EDIT-401은 저밀도 지질단백질 수용체(LDLR) 유전자를 직접 편집해 수용체 단백질 발현을 늘리고 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추도록 설계된 유전자 편집 치료제다. 영장류 대상 전임상 시험에서 LDL-C, 지질단백질(a)(Lp(a)), 아포지질단백질 B(ApoB) 등 다수의 동맥경화 유발 지질단백질을 평균 약 90% 이상 감소시키는 효과를 보였으며, 진행 중인 연구에서는 약 90%의 LDL-C 감소 효과가 10개월에 걸쳐 유지되는 것으로 확인됐다.

임상시험 설계 및 향후 일정

이번에 개시하는 'Strive' 임상시험은 EDIT-401 단회 투여의 안전성과 내약성, 유효성을 평가하기 위해 두 단계로 설계됐다. 파트 1은 단일 용량 상승, 용량 설정 방식의 공개 임상시험으로 진행되며, 파트 2는 단일 용량 무작위 배정, 위약 대조 확장 연구로 구성된다. 회사는 호주와 뉴질랜드 전역에 걸쳐 5개의 임상시험 기관을 선정했다.

에디타스 메디신은 오는 2027년 1분기 중에 EDIT-401의 초기 안전성 및 내약성 데이터를 발표할 것으로 예상하고 있다. 회사는 용량 설정 부분인 파트 1의 환자 등록을 완료할 계획이며, 주요 안전성 및 유효성 결과는 2027년 중 더 늦은 시점에 나올 수 있다고 밝혔다.

한편, 에디타스 메디신은 오는 11월 6일부터 9일까지 미국 일리노이주 시카고에서 열리는 미국심장협회(AHA) 과학 세션 2026에서 EDIT-401의 LDL-C 감소 지속성을 입증하는 신규 전임상 데이터를 구두 발표할 예정이다. 발표는 현지시간 11월 8일 오후 3시 30분에 진행된다.

에디타스 메디신은 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있으며, 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술을 활용해 심각한 질환을 치료하기 위한 체내 유전자 편집 신약을 개발하는 바이오 기업이다.

주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com