뉴로진, 3분기 순손실 2900만 달러…레트증후군 치료제 임상 탑라인 2027년 하반기 발표 예정

임상 단계 바이오기업 뉴로진(Neurogene Inc., NASDAQ: NGNE)이 2026년 3분기 실적을 9일(현지시간) 발표했다.

3분기 영업비용 가운데 연구개발(R&D)비는 2350만 달러로 전년 동기 1720만 달러 대비 증가했다. 레트증후군 치료제 후보물질 'NGN-401'의 임상 시험 및 생산·품질 관리(CMC) 활동 비용이 늘었고, R&D 인력 증가에 따른 인건비와 비현금 주식보상비용도 증가한 영향이다. CLN5 배튼병 프로그램 지출이 줄어 증가분 일부를 상쇄했다.

일반관리(G&A)비는 전년 동기 660만 달러에서 890만 달러로 늘었다. 인력 증가와 특정 경영 목표 달성에 따른 성과조건부 주식 보상 증가로 비현금 주식보상비용이 늘어난 것이 주된 요인이며, 사업 및 상업화 준비 활동, 인건비, 전문 서비스 수수료 증가도 영향을 줬다. 3분기 순손실은 2900만 달러로 전년 동기 2100만 달러보다 적자 폭이 확대됐다.

NGN-401 임상 일정과 보유 자금 현황

뉴로진은 핵심 파이프라인인 레트증후군 유전자 치료제 NGN-401의 임상 진행 상황도 함께 공개했다. 회사는 NGN-401의 '엠볼든(Embolden™)' 등록 임상시험 탑라인 데이터를 2027년 하반기에 발표할 것으로 예상했다.

엠볼든 시험은 앞서 발표한 대로 레트증후군 환자 사회의 수요가 많아 초과 등록됐으며, 회사는 투여받은 25명 전원을 1차 효능 분석에 포함하기로 했다. 통계 분석 계획 변경은 미국 식품의약국(FDA)의 START 시범 프로그램을 통해 FDA와 조율했다. 이에 따른 귀무가설 기각 성공 기준은 25명 중 9명(36%)이며, 이전에 합의한 나머지 주요 시험 설계 요소는 변경되지 않았다.

회사는 2026년 11월 8일 기준 임상 1/2상과 엠볼든 시험의 1E15 vg 용량 투여군(35명)에서 NGN-401이 전반적으로 양호한 내약성을 보였다고 밝혔다.

유럽유전자세포치료학회(ESGCT) 2026 연례 학술대회에서는 단일가닥 AAV(ssAAV)로 NGN-401 구조체를 전달한 뒤 MeCP2 단백질이 빠르게 발현되고 지속적으로 유지됐다는 새로운 전임상 데이터를 발표했다. 회사는 이 데이터가 레트증후군 치료에서 자기상보성 AAV가 작용 발현 시점에 의미 있는 이점을 제공하지 않는다는 추가 근거라고 설명했다.

아울러 회사는 계획 중인 생물학적제제 허가 신청(BLA) 제출을 뒷받침할 공정 성능 검증(PPQ) 작업을 2026년 말까지 완료하는 일정대로 진행하고 있다고 밝혔다. 2026년 9월 30일 기준 뉴로진이 보유한 현금, 현금성자산 및 단기투자자산은 총 3억 5970만 달러다. 회사는 이 자금으로 2029년 1분기까지 예정된 사업 운영을 이어갈 수 있을 것으로 예상했다.

뉴로진은 희귀 신경 질환 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하는 미국 바이오기업이다.

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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com