아크투루스쎄라퓨틱스(ARCT), OTC 결핍 치료를 위한 긍정적인 2상 중간 결과 발표

아크투루스쎄라퓨틱스(ARCT, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. )는 OTC 결핍 치료를 위한 긍정적인 2상 중간 결과를 발표했다.

30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 아크투루스쎄라퓨틱스가 OTC 결핍 환자들을 대상으로 한 ARCT-810의 긍정적인 2상 중간 결과를 발표했다.

ARCT-810은 OTC 효소를 대체하고 요소 회로 활동을 회복하여 고암모니아혈증 위기를 예방하기 위해 설계된 mRNA 치료 후보이다.

아크투루스의 최고 의학 책임자인 Dr. Juergen Froehlich는 "우리는 두 개의 2상 연구에서 강력한 생물학적 효과를 달성한 새로운 ARCT-810 임상 결과에 매우 기쁘다"고 말했다.

그는 또한 "우리는 새로운 최적화된 15N-유레아제네시스 분석법을 사용하여 첫 번째 유의미한 상대 유레아제네시스 기능 개선을 보고하게 되어 기쁘다"고 덧붙였다.

ARCT-810의 여러 차례 투여는 모든 시험된 용량에서 안전하고 잘 견디는 것으로 나타났다.

두 개의 2상 연구에서 수집된 데이터에 따르면, ARCT-810 투여 후 환자들의 글루타민 수치가 유의미하게 감소했으며, 이는 치료의 효과를 뒷받침하는 강력한 증거로 작용한다.

유럽의 2상 무작위 연구에서 ARCT-810을 여러 차례 투여받은 환자들의 글루타민 수치는 유의미하게 감소했으며, 미국의 2상 연구에서도 모든 참가자가 기초선에서 정상 수치로 도달하는 지속적이고 유의미한 감소를 보였다.

또한, ARCT-810 치료는 15N-유레아제네시스에서 유의미한 증가를 보였으며, 이는 간에서 기능적인 OTC 효소의 점진적인 증가를 시사한다.

아크투루스는 ARCT-810이 안전하고 잘 견디는 치료법으로 자리 잡을 것이라고 기대하고 있다.

아크투루스는 OTC 결핍증에 대한 치료법으로 ARCT-810을 개발하고 있으며, 이 치료법은 유럽 의약품청(EMA)으로부터 고아 의약품 지정과 소아 임상 계획 승인을 받았다.

현재 OTC 결핍증 환자들은 제한된 치료 옵션을 가지고 있으며, 아크투루스의 연구 결과는 이들에게 희망을 줄 수 있다.

아크투루스의 재무 상태는 현재 긍정적이며, ARCT-810의 임상 결과는 향후 치료 개발에 중요한 기초가 될 것으로 보인다.



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