펩젠(PEPG), DM1 환자에서 보고된 최고 평균 스플라이싱 교정 발표

펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 DM1 환자에서 최고 평균 스플라이싱 교정이 발표됐다.

24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 펩젠은 "펩젠, DM1 환자에서 보고된 최고 평균 스플라이싱 교정 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.

보도자료에 따르면, 15 mg/kg 용량의 PGN-EDODM1 단일 투여 후 평균 53.7%의 스플라이싱 교정이 관찰되었으며, 모든 환자가 스플라이싱 개선을 보였다.

PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 약물 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났다.

보스턴에서 열린 발표에서 펩젠의 연구개발 부문 부사장인 Paul Streck 박사는 "FREEDOM 임상 연구가 PGN-EDODM1의 단일 투여 후 전례 없는 스플라이싱 교정을 포함한 모든 주요 목표를 달성했다"고 말했다.

이어서 펩젠의 CEO인 James McArthur 박사는 "15 mg/kg 용량의 FREEDOM 시험에서 100%의 환자가 치료 후 스플라이싱 교정이 개선되었다"고 덧붙였다.

FREEDOM-DM1 연구의 15 mg/kg 용량 코호트에서 스플라이싱 및 근육 농도 데이터는 다음과 같다.

15 mg/kg의 PGN-EDODM1을 투여받은 환자 6명에서 평균 스플라이싱 교정이 53.7%로 측정되었으며, 이는 이전에 보고된 5 mg/kg에서 12.3% 및 10 mg/kg에서 29.1%의 스플라이싱 교정보다 상당히 높은 수치이다.

또한, 15 mg/kg 용량을 투여받은 모든 환자(100%)가 치료에 반응하여 스플라이싱 교정이 개선되었다.

PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 심각한 치료 관련 부작용은 없었다.

모든 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났으며, 일시적이고 개입이 필요하지 않았다.

펩젠은 FREEDOM2-DM1 투여 연구의 5 mg/kg 코호트 결과를 2026년 1분기에 발표할 예정이다.

이 연구는 DM1 치료를 위한 PGN-EDODM1의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 진행되고 있다.

DM1은 주로 골격근, 심장 및 평활근에 영향을 미치는 유전적 질환으로, 전 세계적으로 약 8,000명 중 1명이 이 질환을 앓고 있으며, 미국에는 약 4만 명, 유럽에는 7만 5천 명, 일본에는 1만 5천 명의 환자가 있다.

펩젠은 PGN-EDODM1이 DM1의 근본 원인을 해결하기 위해 설계되었으며, 이 치료법이 환자에게 실질적인 개선을 가져올 수 있을 것으로 기대하고 있다.

현재 펩젠의 재무 상태는 안정적이며, 향후 연구 결과에 따라 긍정적인 성과를 기대할 수 있다.



※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1835597/000119312525215435/0001193125-25-215435-index.htm)

데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com