바이오크리스트파마슈티컬스(BCRX), ORLADEYO®의 FDA 승인 발표

바이오크리스트파마슈티컬스(BCRX, BIOCRYST PHARMACEUTICALS INC )는 ORLADEYO®가 FDA 승인을 발표했다.

12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 12일, 바이오크리스트파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 하루 한 번 복용하는 ORLADEYO®(베로트랄스타트)의 경구 펠렛 제형에 대한 신약 신청이 승인됐다.

이 약물은 2세에서 12세 미만의 소아 환자에게 유전성 혈관부종(HAE) 예방 치료에 사용된다.

HAE는 어린 시절에 발생하는 경우가 많으며, HAE를 앓고 있는 어린이의 약 40%가 5세 이전에 첫 발작을 경험한다.

HAE는 질병의 예측 불가능하고, 쇠약하게 하며, 생명을 위협할 수 있는 특성으로 인해 정상적인 일상 생활에 심각한 영향을 미칠 수 있다.

지금까지 12세 미만의 환자에게 제공된 유일한 표적 치료 옵션은 정맥 주사 또는 피하 주사로 제공되었으며, 이는 HAE를 앓고 있는 어린 환자와 그 보호자에게 부담이 될 수 있다.

미국 유전성 혈관부종 협회(HAEA)의 CEO이자 회장인 앤서니 J. 카스타도는 "오늘의 소아 승인으로 HAE를 앓고 있는 어린이들에게 환영받는 경구 예방 선택이 제공되며, 가족과 임상의가 치료를 환자의 필요에 맞춰 결정할 수 있는 중요한 옵션이 제공된다"고 말했다.

ORLADEYO는 이제 2세 이상의 HAE 환자를 위한 최초이자 유일한 표적 경구 예방 치료제가 됐다.

ORLADEYO의 캡슐 제형은 2020년 12월에 12세 이상의 성인 및 소아 환자에게 HAE 발작 예방을 위한 예방 치료제로 FDA 승인을 받았으며, 현재 45개국 이상에서 승인됐다.

바이오크리스트의 CEO인 존 스톤하우스는 "ORLADEYO가 12세 이상의 HAE 환자 치료를 혁신한 지 5년이 되는 지금, 이번 승인은 2세에서 12세 미만의 HAE 커뮤니티의 취약하고 중요한 부분에 경구 예방 치료의 혜택을 확장한다. 우리는 이 치료 옵션을 이러한 어린이와 그 보호자에게 제공하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다.이번 승인은 APeX-P 임상 시험의 긍정적인 중간 데이터에 의해 뒷받침됐다.

APeX-P는 2세에서 12세 미만의 HAE 환자를 위한 장기 예방 치료를 평가하는 가장 큰 시험이다.

이 시험의 주요 목표는 베로트랄스타트의 약리학적 매개변수를 설명하는 것이었으며, 안전성과 내약성을 평가하고 소아 환자에서의 효능을 요약하는 것이었다.

APeX-P의 중간 결과는 여러 알레르기 및 면역학 관련 학회에서 발표되었으며, Annals of Allergy, Asthma & Immunology에 게재됐다.

ORLADEYO는 잘 견디는 것으로 나타났으며, 이 연령대에서 일관된 안전성 프로필을 보여주었고, 월간 발작 발생률의 조기 및 지속적인 감소를 가져왔다.가장 일반적으로 보고된 치료 유발 이상 반응은 비인두염이었다.

새로운 ORLADEYO 펠렛 제형은 어린이의 독특한 투여 요구를 염두에 두고 개발되었으며, 외관과 크기가 뿌리기 좋은 형태로 되어 있어 입에 직접 부어 즉시 물이나 우유와 함께 삼킬 수 있거나 부드러운 비산성 음식 위에 뿌릴 수 있다.

바이오크리스트는 2세에서 12세 미만의 HAE 환자에게 ORLADEYO 경구 펠렛 사용을 위한 신청서를 유럽 의약품청 및 일본 의약품 및 의료기기청에 제출했다.글로벌 지역에서도 추가 규제 신청이 계획되어 있다.

바이오크리스트는 HAE를 앓고 있는 어린이들에게 ORLADEYO 경구 펠렛을 제공하게 되어 기쁘다고 밝혔다.

예방 치료의 사용은 성인에 비해 어린 어린이들 사이에서 제한적이었으며, 이는 적절하고 덜 부담스러운 치료 옵션의 부족 때문이기도 하다.

ORLADEYO 경구 펠렛은 HAE를 앓고 있는 새로운 세대의 어린이와 그 보호자가 이 질환을 관리하는 방식을 변화시킬 잠재력이 있으며, 그들에게 정상적인 삶을 살 수 있는 더 많은 자유를 제공할 것이다.

바이오크리스트는 모든 단계에서 지원을 제공하기 위해 최선을 다하고 있으며, ORLADEYO에 대한 모든 환자 및 의료 제공자 요구를 위한 단일 중재점인 Empower Patient Services를 제공한다.

이 서비스는 전문 약국과 환자 지원 프로그램을 결합하여 보험 프로세스, 비용, 복약 순응도 및 관련 요구 사항을 탐색하는 데 개인화되고 간소화된 지원을 제공하는 전문가 팀을 포함한다.

ORLADEYO®(베로트랄스타트)는 성인 및 소아 환자 2세 이상에서 유전성 혈관부종(HAE) 발작을 예방하기 위해 특별히 설계된 최초이자 유일한 경구 치료제이다.

하루 한 번의 ORLADEYO 복용은 혈장 칼리크레인 활성을 감소시켜 HAE 발작을 예방하는 데 작용한다.

ORLADEYO는 성인 및 2세 이상의 소아 환자에서 HAE 발작 예방을 위한 혈장 칼리크레인 억제제로 사용된다.

ORLADEYO의 안전성과 효과는 급성 HAE 발작 치료에 대한 안전성과 효과가 확립되지 않았다.ORLADEYO는 급성 HAE 발작 치료에 사용해서는 안 된다.

처방된 하루 한 번의 복용량보다 더 많은 복용량이나 ORLADEYO의 더 높은 복용량은 QTc 간격 연장 가능성으로 인해 권장되지 않는다.

성인에서 150mg 이상의 복용량에서 QTc 간격이 증가하는 것이 관찰되었으며, 이는 농도 의존적이다.

ORLADEYO를 복용하는 환자에서 가장 흔한 이상 반응은 복통, 구토, 설사, 요통 및 위식도 역류 질환이었다.

중등도 또는 중증 간 기능 장애가 있는 12세 이상의 성인 및 소아 환자에게는 ORLADEYO 캡슐의 권장 복용량이 하루 110mg이며, 음식과 함께 복용해야 한다.

중등도 또는 중증 간 기능 장애가 있는 2세에서 12세 미만의 소아 환자에게는 ORLADEYO 사용을 피해야 한다.베로트랄스타트는 P-글리코프로테인(P-gp) 및 유방암 저항 단백질의 기질이다.

P-gp 유도체는 베로트랄스타트의 혈장 농도를 감소시켜 ORLADEYO의 효능을 감소시킬 수 있다.ORLADEYO와 P-gp 유도체의 동시 사용을 피해야 한다.ORLADEYO 150mg은 CYP2D6 및 CYP3A4의 중간 억제제이다.

ORLADEYO를 CYP2D6 또는 CYP3A4 기질과 함께 사용하면 CYP2D6 또는 CYP3A4 기질의 노출이 증가할 수 있으며, 이로 인해 기질과 관련된 이상 반응의 위험이 증가할 수 있다.

ORLADEYO가 CYP2D6 또는 CYP3A4 기질과 함께 사용되는 경우, 기질의 농도가 최소한으로 증가할 경우 심각한 이상 반응이 발생할 수 있으므로, 기질의 복용량을 면밀히 모니터링하거나 수정해야 한다.2세 미만의 소아 환자에서 ORLADEYO의 안전성과 효과는 확립되지 않았다.임신 중 ORLADEYO 사용과 관련된 약물 관련 위험에 대한 데이터가 부족하다.

베로트랄스타트가 인간의 모유에 존재하는지, 모유 수유 아기에게 미치는 영향, 또는 모유 생산에 미치는 영향에 대한 데이터가 없다.

의심되는 이상 반응을 보고하려면 바이오크리스트파마슈티컬스에 1-833-633-2279로 연락하거나 FDA에 1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch에 연락해야 한다.

바이오크리스트파마슈티컬스는 유전성 혈관부종(HAE) 및 기타 희귀 질환을 위한 의약품 개발 및 상용화에 집중하는 글로벌 생명공학 회사이다.

바이오크리스트는 최초의 경구용 하루 한 번 복용하는 혈장 칼리크레인 억제제인 ORLADEYO®(베로트랄스타트)를 상용화하였으며, 다양한 희귀 질환을 위한 잠재적인 최초의 클래스 또는 최고의 클래스 경구 소분자 및 주사 단백질 치료제의 파이프라인을 발전시키고 있다.

자세한 내용은 www.biocryst.com을 방문하거나 LinkedIn에서 팔로우하면 된다.



※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/882796/000117184325007909/0001171843-25-007909-index.htm)

데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com