풀크럼 테라퓨틱스(FULC), 겸상적혈구병 치료를 위한 포시레디르 프로그램 중단 및 전략적 검토 시작 발표

풀크럼 테라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 겸상적혈구병 치료를 위한 포시레디르 프로그램을 중단하고 전략적 검토를 시작한다고 발표했다.

1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 1일, 풀크럼 테라퓨틱스는 겸상적혈구병(SCD) 치료를 위한 포시레디르 프로그램의 중단과 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 대안의 포괄적 검토 시작을 발표했다.

이 결정은 Tazverik®(타제메토스타트)에서 관찰된 이차 악성 종양의 영향에 대한 FDA의 피드백을 따른 것이다.

풀크럼은 SCD 치료를 위한 포시레디르 프로그램을 중단하고 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 대안의 포괄적 검토를 시작한다고 밝혔다.

2026년 5월 28일, 풀크럼은 FDA와의 최근 단계 종료 상호작용에 대한 회의록을 받았다.

회의록에는 Tazverik®(타제메토스타트)와 관련하여 포시레디르의 이익-위험 프로필에 대한 FDA의 우려가 반영되어 있었다.

Tazverik은 2026년 3월에 글로벌 시장에서 철수된 PRC2 억제제로, 이로 인해 포시레디르의 이익-위험 프로필에 대한 우려가 커졌다.

풀크럼은 EED(포시레디르의 표적)와 EZH2(타제메토스타트의 표적) 간의 기전적 차이가 이익-위험 평가에 관련이 있다고 주장하는 정보를 FDA에 제출했으나, FDA는 PRC2 복합체를 표적으로 하는 모든 약리학적 개입이 특정 하위 단위와 관계없이 동등한 악성 종양 위험을 지닌다고 결론지었다.

FDA의 입장은 포시레디르의 이전에 공개된 전임상 악성 종양 관찰에 의해 뒷받침되었으며, 포시레디르의 추가 임상 개발을 위한 실행 가능한 규제 경로를 남기지 않았다.

풀크럼의 사장 겸 CEO인 알렉스 C. 사피르는 "규제 피드백, 가용 데이터의 총체, 실행 가능한 규제 경로에 대한 함의를 철저히 검토한 결과, 포시레디르 개발을 중단하기로 매우 어려운 결정을 내렸다"고 말했다.

그는 "포시레디르와 관련하여 새로운 안전 신호는 관찰되지 않았으나, FDA는 최근 시장에서 철수된 Tazverik의 경험을 고려하여 포시레디르의 PRC2 복합체 억제와 관련된 잠재적 악성 종양 위험에 대한 우려를 제기했다"고 덧붙였다.

풀크럼은 회사 또는 자산과 관련된 합병, 인수, 사업 결합 또는 기타 전략적 거래를 포함한 잠재적 전략적 대안을 탐색할 예정이다.

이 검토와 관련하여 풀크럼은 운영 비용을 대폭 줄이고 자본을 보존하기 위한 노력을 시작했다.

풀크럼은 이 검토의 완료 일정은 정해지지 않았으며, 이사회가 행동 방침을 승인하거나 검토 과정이 종료되거나 기타 공시가 적절하다고 판단될 때까지 추가 업데이트를 제공할 계획이 없다.

2026년 3월 31일 기준으로 풀크럼은 3억 3,330만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있다.

풀크럼 테라퓨틱스는 희귀 혈액 질환 환자의 삶을 개선하기 위해 소분자 개발에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.

풀크럼의 주요 임상 프로그램은 SCD 치료를 위한 포시레디르로, 태아 헤모글로빈(HbF) 발현을 증가시키기 위해 설계된 소분자이다.

포시레디르는 EED의 억제로 인해 주요 태아 글로빈 억제제인 BCL11A의 강력한 하향 조절을 유도하여 HbF의 증가를 초래한다.

포시레디르는 SCD 치료를 위해 개발되고 있으며, PIONEER 1b 임상 시험에서 HbF의 용량 의존적 증가, 범세포 HbF 유도 및 용혈 및 빈혈의 지표 개선을 보여주었다.

12mg 및 20mg 용량 집단에서 포시레디르는 최대 3개월의 노출 기간 동안 일반적으로 잘 견디며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다.포시레디르는 SCD 치료를 위해 FDA로부터 패스트 트랙 및 오르판 약물 지정을 받았다.

SCD는 HBB 유전자 변이에 의해 발생하는 적혈구의 유전적 질환으로, 이 유전자는 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈의 주요 구성 요소를 암호화한다.이 변이의 결과로 산소 운반 효율이 떨어지고, 겸상 모양의 적혈구가 형성된다.

이러한 겸상 모양의 세포는 건강한 세포보다 훨씬 덜 유연하며 혈관을 차단하거나 세포가 파열될 수 있다.

SCD 환자는 일반적으로 빈혈, 통증, 감염, 뇌졸중, 심장병, 폐 고혈압, 신부전, 간 질환 및 기대 수명 감소와 같은 심각한 임상 결과를 겪는다.

풀크럼의 실제 결과가 미래 예측 진술에 포함된 것과 다를 수 있는 기타 위험 및 불확실성에 대한 논의는 "위험 요소" 섹션 및 풀크럼의 최근 SEC 제출 문서에서 논의된 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소를 참조하라.풀크럼은 향후 사건 및 발전이 풀크럼의 견해를 변경할 것이라고 예상한다.

그러나 풀크럼은 향후 어느 시점에서 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 수 있는 선택권이 있지만, 이를 수행할 의무는 명시적으로 부인한다.



※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.

데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com