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FDA와 임상 2상 데이터 기반 BLA 제출 합의... 헌팅턴병 최초 RMAT 지정
유전자 치료제 전문 기업 유니큐어(uniQure N.V., NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료제 후보물질인 'AMT-130'의 가속 승인을 위한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 2026년 3분기에 제출할 계획이라고 17일(현지시간) 밝혔다. 이는 최근 미국 식품의약국(FDA)과의 '타입 B(Type B)' 회의를 통해 임상 1/2상 시험의 3년 분석 데이터를 가속 승인 신청의 주요 근거로 활용할 수 있다는 확인을 받은 데 따른 것이다.FDA는 BLA 제출에 앞서 확증 임상 시험 설계에 대한 합의를 요청했으며, 여기에는 위약 대조군 대신 표준 치료법을 병행하는 대조군을 고려하는 방안이 포함됐다. 유니큐어는 BLA 제출 전 FDA와 확증 임상 시험의 세부 사항을 조율하고 지체 없이 시험에 착수할 방침이다. 맷 카푸스타(Matt Kapusta) 유니큐어 최고경영자(CEO)는 현재의 임상 데이터가 조기 BLA 제출을 뒷받침할 수 있다는 점에 FDA가 동의했다며, AMT-130이 환자들에게 의미 있는 변화를 가져올 잠재력에 대해 큰 확신을 가지고 있다고 설명했다.
AMT-130은 헌팅턴병 치료제 중 최초로 FDA로부터 재생의료 첨단치료제(RMAT) 지정을 받았으며, 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 및 패스트트랙(Fast Track)으로도 지정된 상태다. 헌팅턴병은 운동 증상과 인지 저하를 유발하는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환으로, 미국과 유럽, 영국에 약 7만 5000명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 현재까지 이 질환의 발병을 늦추거나 진행을 억제하는 것으로 승인된 치료제는 없는 실정이다.
유니큐어는 현재 AMT-130의 안전성과 효능을 탐색하기 위해 두 건의 다기관 임상 1/2상 시험을 진행하고 있다. 미국 내 임상에서는 초기 헌팅턴병 환자 26명을 대상으로 저용량 및 고용량 투여군과 대조군을 나누어 시험을 수행했으며, 유럽에서도 별도의 임상 시험을 이어가고 있다. 회사는 이번 FDA와의 회의 결과에 대한 최종 의사록을 30일 이내에 수령할 예정이다.
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