이턴 파머슈티컬스, 윌슨병 치료제 'ET-700' 파일럿 임상 예비 결과 발표…내약성 개선, 구리 흡수 억제는 갈진에 못 미쳐

희귀질환 치료제 전문 제약회사 이턴 파머슈티컬스(ETON PHARMACEUTICALS INC, NASDAQ:ETON)가 윌슨병 치료를 위해 개발 중인 서방형 아세트산아연 제형 'ET-700'의 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 파일럿 임상시험 예비 결과를 5일(현지시간) 발표했다.

이번 연구는 건강한 참가자 36명을 12명씩 세 군으로 나눠 4주간 진행됐으며, ET-700의 위장관 내약성과 구리 흡수 억제 효과를 평가했다. 대조약은 이턴의 아세트산아연 제품 갈진(GALZIN)이다. 갈진군은 50mg을 하루 세 번, ET-700군은 75mg을 하루 두 번(위약 1회 추가) 복용했고, 위약군은 하루 세 번 위약을 복용했다. 두 활성 약물군 모두 하루 원소 아연 150mg을 투여받았다.

약물 관련 이상반응을 1건 이상 보고한 참가자는 ET-700군 12명 중 1명(8%)으로, 갈진군 8명(67%), 위약군 3명(25%)보다 적었다. 약물 관련 이상반응 총건수는 ET-700군 1건, 갈진군 17건, 위약군 3건이었다. 인과관계와 무관하게 이상반응을 1건 이상 겪은 참가자는 각각 2명(17%), 9명(75%), 7명(58%)이었고, 중대한 이상반응(SAE)은 없었다.

약물 관련 위장관 부작용의 추정 발생률은 참가자 100인일당 ET-700 0.30건, 갈진 5.35건, 위약 0.89건이었다. ET-700군에서 보고된 약물 관련 이상반응은 위장관 관련 1건이었다.

구리 흡수 억제 효과는 갈진보다 낮아

구리 흡수 억제 효과는 치료 전후 구리-64 PET/CT 영상으로 간의 구리 섭취량을 측정해 평가했다. 프로토콜 기준을 충족한 29명을 대상으로 한 사전 지정 1차 분석에서, 치료 후와 기준치의 섭취량 비율 중앙값 기준으로 간 구리 섭취량은 갈진군이 46%, ET-700군이 12% 감소했고 위약군은 11% 증가했다.

35명을 대상으로 한 보조 분석(ITT)에서도 같은 방향의 결과가 나와 ET-700군은 18%, 갈진군은 58% 감소했고 위약군은 11% 증가했다. 이 분석에서 갈진의 효과는 ET-700보다 컸다(p=0.023).

숀 브린옐슨(Sean Brynjelsen) 이턴 파머슈티컬스 최고경영자(CEO)는 "내약성 결과는 고무적이며, 방출 속도가 느린 아연이 아연 치료의 고질적 문제인 내약성을 개선할 수 있다는 믿음을 강화해 준다"며 "다음 목표는 ET-700의 구리 흡수 억제 효과를 높이는 것"이라고 말했다. 그는 회사가 이미 개발해 둔 방출 속도가 빠른 제형으로 안전성 프로필을 유지하면서 효능을 높일 수 있을 것으로 본다고 했다. 또한 효과적인 구리 조절과 양호한 내약성, 하루 2회 투여를 함께 갖추는 것이 목표라고 밝혔다.

2027년 방출 속도 빠른 제형 평가 계획

회사는 방출 속도를 높이면 구리 흡수가 주로 일어나는 상부 장에서 아연 노출이 늘어 구리 흡수 억제 효과가 개선될 수 있다는 가설을 세웠다. 이에 따라 방출 속도가 빠른 추가 제형을 개발하고 있으며, 2027년 추가 시험군에서 이를 평가할 계획이다. 지금까지 확인된 양호한 위장관 내약성을 유지하면서 효과를 높일 수 있는지 확인한다는 것이다.

연구를 수행한 토마스 담고르 산달(Thomas Damgaard Sandahl) 덴마크 오르후스 대학교 임상교수는 "위장관 부작용은 윌슨병 아연 치료에서 잘 알려진 문제여서 ET-700의 뚜렷한 내약성 차이는 임상적으로 의미가 있다"고 말했다. 그는 "구리 흡수에 대한 효과는 표준 아세트산아연보다 완만했지만 방출 프로필이 얼마나 중요한지 많이 배웠다"고 덧붙였다.

이번 연구는 연구자 주도 임상으로, 덴마크 오르후스 대학교 병원이 후원하고 수행했다. 이턴 파머슈티컬스는 연구 자금과 시험약을 제공했다. 회사는 이번 결과가 건강한 자원자를 대상으로 한 소규모 4주 연구의 예비 결과이며, 윌슨병 환자에서의 임상적 효능이나 장기 비교 안전성을 입증하지는 않는다고 밝혔다.

이턴 파머슈티컬스는 미국 일리노이주 디어파크에 본사를 둔 희귀질환 치료제 개발·상업화 전문 제약사로, 갈진을 포함해 12개의 희귀질환 제품을 보유하고 있다. ET-700을 포함한 후기 개발 단계 후보물질은 6개다.

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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com