이노자임파마(INZY), INZ-701의 Phase 1 SEAPORT 1 시험에서 긍정적인 중간 데이터 발표

이노자임파마(INZY, Inozyme Pharma, Inc. )는 INZ-701의 Phase 1 SEAPORT 1 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.

24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 24일, 이노자임파마는 말기 신장 질환(ESKD) 환자에서 진행 중인 Phase 1 SEAPORT 1 시험의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.

이 데이터는 2024년 10월 24일부터 27일까지 샌디에이고에서 열리는 미국신장학회(ASN) 신장 주간 2024에서 발표될 예정이다.

이노자임파마의 CEO이자 회장인 더글라스 A. 트레코 박사는 "SEAPORT 1 시험의 중간 데이터는 INZ-701이 말기 신장 질환 환자의 PPi 수치를 유의미하게 증가시켰으며, 이 고위험군에서 잘 견딜 수 있었다"고 말했다.

PPi 수치가 낮은 것은 칼시필락시스와 관련이 있으며, 이는 말기 신장 질환의 드문 생명을 위협하는 합병증이다.

이노자임파마는 규제 당국과의 조정 및 충분한 자금이 확보되는 대로 INZ-701을 칼시필락시스에 대한 등록 시험으로 진행할 계획이다.

SEAPORT 1 시험은 ESKD 환자에서 INZ-701의 안전성, 내약성, 약리학적 동태(PK), 약리학적 작용(PD)을 조사하는 공개 시험이다.

ESKD 환자는 평균적으로 건강한 개인에 비해 낮은 PPi 수치를 보이며, 칼시필락시스 환자는 더욱 낮은 PPi 수치를 보인다.이 시험은 PPi 수치가 유의미하게 감소한 환자를 선별하여 등록하였다.

INZ-701은 PPi와 아데노신을 증가시키기 위해 설계된 ENPP1-Fc 융합 효소 대체 요법이다.

환자 11명은 4주 동안 매주 1.8 mg/kg의 INZ-701을 피하 주사로 투여받았다.중간 데이터는 다음과 같은 결과를 보여주었다.

• PPi 수치: INZ-701은 ESKD 환자의 PPi 수치를 유의미하게 증가시켰으며, 4주 투여 일정의 3주차에 정상 범위로 상승하였다. 가장 큰 변화는 기초 PPi 수치가 가장 낮은 환자에서 발생하였다.

시간점에 따른 평균 PPi 수치는 다음과 같다: 기초-3일 전 투여 전 619±74 nM, 10일 전 투여 전 931±255 nM, 17일 전 투여 전 1498±224 nM, 24일 전 투여 전 1551±270 nM. 기초는 투여 시작 전 수집된 세 가지 시간점으로 구성된다.

회사의 건강한 피험자 연구(n=10)에서는 PPi 수치가 1002 nM에서 2169 nM 사이로 나타났다.

• 미네랄 대사: INZ-701은 ESKD에서 혈관 석회화의 병인에 관련된 혈청 인산염(Pi) 및 섬유아세포 성장 인자-23(FGF-23) 바이오마커의 감소를 초래하였다. 이러한 결과는 INZ-701이 이러한 환자에서 병리학적 석회화의 위험을 완화할 수 있음을 시사한다.

• 안전성: INZ-701은 일반적으로 잘 견디며 유리한 안전성 프로필을 보였고, 4주 치료 기간 동안 11명의 환자에서 약물 관련 치료 유발 이상 반응(TEAEs)이 보고되지 않았다. 관찰된 모든 TEAEs는 경증에서 중등도의 심각도로 나타났으며, 긴급 투석이 필요한 고칼륨혈증 사례를 제외하고는 모두 경미하였다.

• 약리학적 동태: 1.8 mg/kg의 주간 투여로 INZ-701에 대한 일관된 약물 노출이 관찰되었으며, PK 프로필은 회사의 비투석 환자에 대한 이전 연구와 일치하였다. 이러한 결과는 투석 환자에서도 일관된 약물 PK 프로필을 유지할 수 있음을 시사하며, 향후 시험을 위한 용량 선택에 대한 추가적인 확신을 제공한다.

• 항약물 항체(ADAs): 연구 종료 시점에서 11명 중 3명에서 낮은 농도의 ADAs가 검출되었으며, 이는 마지막 투여 후 약 30일 후였다. 이들 중 2명은 마지막 투여 후 60일째에 ADA 음성으로 전환되었다. ADAs의 존재는 어떤 이상 반응과도 관련이 없었다.

회사는 PPi 및 아데노신 대사와 PK/PD 분석과 관련된 유전적 마커의 특성화 등을 포함한 추가 후속 데이터를 향후 의학 회의에서 발표할 예정이다.

이러한 결과를 바탕으로 회사는 2025년에 칼시필락시스 환자를 대상으로 INZ-701의 등록 연구를 시작할 계획이다.

칼시필락시스는 말기 신장 질환 환자에게 주로 발생하는 드문 질환으로, 높은 사망률을 보인다. 이 질환은 무기물 피로인산염(PPi) 수치가 낮고, 피부 및 지방 조직의 혈관에서 병리학적 미네랄화 및 내막 증식이 특징이다. 이로 인해 혈류가 저하되고, 혈전이 생기며, 고통스러운 피부 궤양, 심각한 감염 및 종종 사망에 이르게 된다. 현재 칼시필락시스에 대한 승인된 치료법은 없다.

INZ-701은 PPi 수치를 회복하고 아데노신 생성을 증가시켜 PPi-아데노신 경로의 두 가지 주요 요소를 해결하도록 설계되었다. 이러한 과정을 정상화함으로써 INZ-701은 칼시필락시스의 진행을 예방할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

이노자임파마는 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다. INZ-701은 ENPP1 Fc 융합 단백질 효소 대체 요법으로, PPi와 아데노신을 증가시켜 여러 질환을 치료할 수 있는 가능성을 가지고 있다. 현재 ENPP1 결핍증, ABCC6 결핍증 및 칼시필락시스 치료를 위한 임상 개발 중이다. 회사의 현재 재무 상태는 긍정적인 중간 데이터 발표와 함께 향후 연구 및 개발에 대한 기대감을 높이고 있다.



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