롱에버론(LGVN), ELPIS II 임상 시험 데이터 발표 앞두고 미국 FDA와 건설적인 Type C 미팅 개최

롱에버론(LGVN, Longeveron Inc. )은 ELPIS II 임상 시험 데이터 발표를 앞두고 미국 FDA와 건설적인 Type C 미팅을 개최했다.

8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 8일, 롱에버론(NASDAQ: LGVN)은 생명을 위협하는 만성 노화 관련 질환을 위한 세포 치료제를 개발하는 임상 단계 재생 의학 생명공학 회사로, 미국 식품의약국(FDA)과의 건설적인 Type C 미팅이 3월 말에 개최되었으며, FDA는 4월 말에 회의 요약을 제공했다.

이번 미팅에서는 하이포플라스틱 좌심실 증후군(HLHS)을 위한 임상 시험인 ELPIS II에서 개발 중인 라로메스트로셀(LOMECEL-B®)의 진행 상황에 대해 논의했다.

무작위 대조군 Phase 2b ELPIS II 임상 시험의 주요 결과는 2026년 8월에 발표될 예정이다.

Type C 미팅에서 FDA는 HLHS가 안전하고 효과적인 치료법에 대한 높은 미충족 의료 수요가 있는 심각한 이환율과 사망률을 동반하는 희귀 질환임을 인정했지만, ELPIS II 시험의 주요 평가 지표인 우심실 박출률(RVEF)이 효능을 입증하기 위한 적절한 지표가 아니라는 점을 주장했다.

롱에버론은 RVEF가 주요 평가 지표로서 부족하다는 FDA의 의견에 동의했으며, 효능을 입증하기 위한 적절한 평가 지표에 대해 논의할 준비가 되어 있었지만, FDA는 임상 시험 중 국립보건원(NIH)이 수행한 중간 분석으로 인해 시험이 진행 중인 동안 새로운 주요 평가 지표에 합의할 수 없다고 밝혔다.

효능을 입증하기 위한 합의된 주요 평가 지표가 없는 상황에서, FDA는 ELPIS II 시험을 중추적인 시험으로 더 이상 언급하지 않게 되었다.

그럼에도 불구하고 FDA는 ELPIS II 연구가 완료된 후 롱에버론과 만나 연구 결과를 논의하고 향후 진행 방향에 대해 조율할 의사가 있다고 명시했다.

FDA는 또한 모든 원인 사망률, 심장 이식 없는 생존율, 심장 이식 사건, 잘 정의된 주요 심장 부작용(MACE)과 같은 가장 객관적인 지표만이 ELPIS II에서 효능을 입증하는 데 유용할 수 있다고 언급했으며, 이에 따라 회사는 ELPIS II에서 이러한 모든 지표를 포착하고 추가적인 주요 지표를 지원하기 위해 수집하고 있다.

회사는 ELPIS II에 대한 복합 주요 평가 지표와 보조 평가 지표를 포함한 스폰서 통계 분석 계획(SAP)을 FDA에 제출할 계획이며, 시험 결과와 기타 가용 증거가 ELPIS II 데이터의 주요 결과 발표 후 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 지원하는 데 충분할 것이라고 낙관하고 있다.

ELPIS II는 HLHS를 앓고 있는 영아를 대상으로 라로메스트로셀을 잠재적인 보조 치료제로 평가하는 다기관, 무작위, 대조군 Phase 2b 임상 시험이다. 이 임상 시험은 전국의 12개 주요 아동 치료 기관에서 40명의 소아 환자를 등록했다.

ELPIS II는 NIH의 지원을 받아 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)와 협력하여 진행되고 있다. 라로메스트로셀 HLHS 프로그램은 FDA로부터 세 가지 지정(고아약 지정, 신속 심사 지정, 희귀 소아 질환 지정)을 받았다.

희귀 소아 질환 지정에 따라, 롱에버론이 HLHS에 대한 라로메스트로셀의 FDA 마케팅 승인을 받을 경우, 회사는 우선 심사 바우처를 받을 자격이 있을 수 있다.

하이포플라스틱 좌심실 증후군(HLHS)은 좌심실이 심각하게 미발달되거나 결여된 선천적 심장 기형이다. 이로 인해 이 질환을 가진 신생아는 심각하게 감소된 전신 혈류를 경험하며, 이는 생후 5년 이내에 복잡한 3단계 심장 재건 수술 과정을 거쳐야 한다. 수술의 발전 덕분에 일부 환자는 성인으로 생존할 수 있지만, 우심실 기능 부전으로 인해 이 집단에서 조기 사망률은 여전히 상당하다.따라서 이 환자들의 단기 및 장기 결과를 지원하기 위해 우심실 기능을 개선할 필요가 있다.

롱에버론은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 재생 의약을 개발하는 임상 단계 생명공학 회사이다. 회사의 주요 연구 제품은 라로메스트로셀(Lomecel-B™)로, 젊고 건강한 성인 기증자의 골수에서 분리한 동종 중간엽 줄기세포(MSC) 치료제이다. 라로메스트로셀은 혈관 생성, 재생 촉진, 항염증 및 조직 복구 및 치유 효과를 포함한 여러 잠재적 작용 메커니즘을 가지고 있으며, 다양한 질병 영역에 걸쳐 광범위한 응용 가능성을 지닌다.

롱에버론은 하이포플라스틱 좌심실 증후군(HLHS), 알츠하이머병, 소아 확장형 심근병증(DCM), 노화 관련 허약증 등 네 가지 파이프라인 적응증을 추구하고 있다. 라로메스트로셀 개발 프로그램은 HLHS 프로그램에 대해 고아약 지정, 신속 심사 지정, 희귀 소아 질환 지정과 AD 프로그램에 대해 재생 의약 고급 치료(RMAT) 지정 및 신속 심사 지정을 포함하여 여러 가지 중요한 FDA 지정을 받았다.

자세한 내용은 www.longeveron.com을 방문하거나 롱에버론의 LinkedIn, X, Instagram을 팔로우하면 된다.



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