모노파 테라퓨틱스, 윌슨병 치료제 'ALXN1840' 임상 3상 추가 분석 결과 발표... "신경학적 개선 효과 입증"

임상 단계 바이오 제약 기업인 모노파 테라퓨틱스(MONOPAR THERAPEUTICS INC, NASDAQ:MNPR)는 2026년 6월 26일(현지시간) 윌슨병 치료 후보물질인 'ALXN1840(티오몰리브데이트 콜린)'의 임상 3상(FoCus) 추가 분석 결과를 발표했다. 이번 분석 결과는 스위스 제네바에서 열리는 제12회 유럽신경학회(EAN 2026)에서 발표될 예정이며, ALXN1840이 기존 표준 치료(SoC) 대비 우수한 신경학적 및 전반적 임상 혜택을 제공한다는 점을 보여준다.

이번 발표는 기저 시점에 신경학적 증상이 있던 윌슨병 환자들을 대상으로 진행된 임상 3상 FoCus 무작위 대조 시험(총 207명, 2:1 무작위 배정)의 하위 집단 분석 결과다. 분석에 따르면, ALXN1840 투여군은 의사 평가 기반의 통일된 윌슨병 평가 척도(UWDRS) 파트 III에서 시간이 경과함에 따라 유의미하고 지속적인 신경학적 개선을 보였다(p=0.006). 반면 기존 표준 치료군은 유의미한 개선을 보이지 못했다(p=0.435).

또한 치료 48주 차에 평가한 임상 전반 인상-개선(CGI-I) 척도에서 ALXN1840 투여군은 표준 치료군 대비 유의미하게 높은 전반적 임상 개선 효과를 나타냈다(p<0.001). 정신의학적 및 간 기능 측정 지표에서도 ALXN1840은 표준 치료 대비 유사하거나 더 나은 개선 효과를 보였다.

임상 2상과 3상을 통합한 안전성 분석에서 ALXN1840은 총 266명의 환자를 대상으로 우수한 안전성 프로파일을 입증했다. 환자들의 중앙값 치료 기간은 2.58년이었으며, 최대 노출 기간은 8년 이상이었다. 약물 관련 중대한 이상반응(SAE)은 전체 환자의 4.9%에서 발생했으며, 신경학적 중대한 이상반응은 1% 미만이었다. 치료와 관련된 사망 사례는 보고되지 않았다.

모노파 테라퓨틱스는 이번 임상 결과를 바탕으로 2026년 중반 미국 식품의약국(FDA)에 ALXN1840의 신약 승인 신청(NDA)을 제출할 계획이다. 윌슨병은 전 세계적으로 약 3만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전 질환으로, ATP7B 유전자의 변이로 인해 체내 구리 배출 능력이 손상되어 간과 뇌 등에 구리가 독성 수준으로 축적되는 질환이다.

모노파 테라퓨틱스는 윌슨병 치료를 위한 후기 임상 단계의 ALXN1840 외에도, 진행성 암 진단을 위한 방사성 의약품 프로그램인 'MNPR-101-Zr'(임상 1상) 및 치료를 위한 'MNPR-101-Lu'(임상 1a상), 'MNPR-101-Ac'(후기 전임상) 등을 개발하고 있다.

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