울트라제닉스파마슈티컬(RARE), DTX401의 BLA 제출 시작 발표

울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 DTX401의 BLA 제출을 시작했다.

18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)에 글리코겐 저장병 제1형(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제의 생물학적 라이센스 신청서(BLA) 제출을 시작했다.

회사는 비임상 및 임상 모듈을 FDA에 제출했으며, 2025년 4분기까지 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 모듈을 포함한 전체 BLA를 완료할 계획이다.

DTX401의 BLA에는 무작위, 위약 대조 제3상 연구에서 발표된 96주 데이터가 포함되어 있으며, 이 연구에서는 환자들이 마지막 방문 시 기준선에 비해 DTX401 그룹에서 -60%, DTX401으로 전환한 위약 그룹에서 -64%의 총 일일 옥수수 전분 감소를 보였음을 입증했다.

또한, CMC 섹션에서 UX111 완전 응답 서한에서 확인된 FDA의 관찰 사항에 대한 업데이트가 포함될 예정이다.

이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 단어를 사용하여 식별될 수 있다.

미래 예측 진술에는 DTX401의 미래 운영 결과 및 재무 성과, 사업 계획 및 목표, DTX401의 내약성 및 안전성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 승인 지원을 위한 임상 데이터의 적절성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 기타 규제 승인에 대한 회사의 의도, BLA 제출 및 DTX401의 잠재적 승인 시기와 성공에 대한 기대, DTX401 환자의 유병률에 대한 기대, 향후 규제 상호작용, FDA와의 관찰 사항 해결 능력에 대한 기대, DTX401로 생성될 가치, DTX401의 향후 임상 및 규제 개발 등이 포함된다.

이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, DTX401의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상한 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 의존과 관련된 위험, 회사의 제조 시설 운영 경험 부족, 회사 및 제3자 제조업체가 규제 요구 사항을 준수할 수 있는 능력, 회사 제품 및 후보 제품에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 치료제나 제품과의 경쟁, 운영 자금을 지원하기 위한 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자 부족 등이 포함된다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.

이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과와 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2025년 8월 6일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 분기 보고서(Form 10-Q) 및 이후 SEC에 제출된 정기 보고서를 참조하면 된다.

이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 아래에 서명된 바와 같이 이 보고서를 작성했다.



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